2019 年 9 月 17 日，基因编辑生物科技公司博雅辑因（EdiGene Inc.）宣布完成 8150 万人民币的 Pre-B2 轮融资，由博雅辑因 A 轮领投方 IDG 资本及 Pre-B 轮领投方礼来亚洲基金共同投资。

同时，博雅辑因宣布启动一项新的研发合作以拓展异体 T 细胞癌症疗法。合作公司是一家临床阶段的致力于开发创新 T 细胞疗法的生物制药公司。此次合作具体条款及合作公司名称未披露。

博雅辑因是一家专注于基因组编辑技术的生物科技公司，致力于使用基因组编辑技术为传统疗法难以治愈的疾病开发新的疗法，以及为新药研发提供更创新的方案。

（来源：EdiGene）

博雅辑因首席执行官魏东博士说，“异体 T 细胞疗法有望实现‘即需即用（off-the-shelf）’，以及有效的质量控制和更低的成本，在中国及其他地区都具有巨大的潜力。我们一直在建设异体 CAR-T 平台。这项新的研究合作进一步表明了我们开发此类疗法帮助那些亟待治疗的癌症患者的决心。”

基因编辑和CAR-T细胞疗法

基因组编辑技术是指在生物体基因组里进行 DNA 的定点插入、删除、修饰或替换的基因工程学技术。因其巨大的想象空间，自其诞生之初，就受到人们的广泛关注。

2011 年，以 ZFNs 及 TALENs 为代表的基因组编辑技术就曾被权威杂志 Nature Methods评为“2011 年度技术方案（2011 Method of the Year）”。2015 年，新一代基因编辑技术 CRISPR-Cas 又被顶尖科学杂志 Science 评选为“2015 年度突破（2015 Breakthrough of the Year）”。

基因编辑技术的出现和发展，引领了通过基因编辑实现遗传性疾病治疗的突破性发展，也为传统疗法难以治愈的疾病开发全新疗法提供了可能。

（来源：EdiGene）

2017 年，制药巨头诺华的 Kymriah 成为美国 FDA 批准上市的首个 CAR-T 疗法，该疗法用于治疗儿童和年轻成人（2~25 岁）的急性淋巴细胞白血病（ALL）；之后不久，FDA 又宣布批准吉利德旗下凯特的 CAR-T 疗法 Yescarta 上市，Yescarta 成为 FDA 批准的第二款 CAR-T 疗法，主要用于治疗复发或难治性儿童和年轻成人 B 细胞急性淋巴细胞白血病的治疗。

CAR-T 疗法，全称是嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法。这是一个出现了很多年，但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法。CAR-T 的治疗过程，可以简单描述为，从患者体内分离 T 细胞，通过基因工程技术给 T 细胞加入一个能识别肿瘤细胞的靶基因，使其可以特异性识别癌细胞，在体外扩增后再次注入患者体内，达到消灭癌细胞的效果。

目前 CAR-T 疗法对急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤等血液肿瘤都表现出较高的缓解率，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。经过改进后的 CAR-T 细胞疗法，也有望用来治疗实体瘤、自身免疫疾病、HIV 感染和移植排斥等疾病。

但不可否认，CAR-T 疗法目前还存在着包括强烈的毒性作用、适用人群有限、作用时长和成本等诸多问题，而这也是当前各大科研机构和技术公司积极努力的方向。

博雅辑因与遗传疾病

博雅辑因成立于 2015 年，是一家专注于基因组编辑技术的生物科技公司，致力于使用基因组编辑技术为传统疗法难以治愈的遗传疾病和癌症开发新的疗法，以及为新药研发提供更创新的方案。目前总部设在北京，并在广州及美国剑桥拥有分公司。

（来源：EdiGene）

2018 年 8 月，作为国内第一家基因编辑公司，博雅辑因宣布完成亿元 Pre-B 轮融资，由礼来亚洲基金领投、华盖资本跟投。作为国际领先的基因编辑公司，博雅辑因曾被生物技术顶级期刊 Nature Biotechnology 评为 2017 年十家受资本青睐的技术密集型初创企业之一，且是唯一一家入围的亚洲公司。

2018 年 11 月，博雅辑因宣布首个基因编辑治疗基地在广东医谷南沙产业园区建成并正式启用，其首个 β 地中海贫血基因编辑治疗产品 ET-01 也将会在这里被推上临床。

地中海贫血系单基因遗传性疾病，是一组因珠蛋白肽链合成障碍而导致的遗传性溶血性贫血，在全球热带和亚热带地区广为流行，是我国南方最常见、危害最大的遗传病之一。

据 世界卫生组织（WHO）估计，全球约有 1.8 亿地中海贫血基因携带者，每年出生的各类重型地贫患儿数至少有 20 万。这种疾病被 WHO 列为危害人类健康的六种常见疾病之一。

通过运用基因编辑技术，取出病人的造血干细胞进行基因编辑，以改进其造血功能，然后再回输人体，从而实现 β 地中海贫血的基因编辑治疗。2018 年 7 月正式加入博雅辑因，成为该公司首任 CEO 的魏东曾表示，基因编辑治疗可以成为 β 地中海贫血最有效的一个治疗方法。

（来源：EdiGene）

2019 年 2 月，博雅辑因宣布完成 Pre-B+ 轮约 7000 万人民币融资，与此同时，拥有丰富临床经验的李云博士加盟公司，任职临床研究部副总裁。这轮融资由松禾资本领投，并由公司 A 轮领投方 IDG 资本，Pre-B 轮领投方礼来亚洲基金等现有投资者跟投。

博雅辑因创始人、北京大学教授魏文胜是国内最早从事基因编辑研究的学者之一。EdiGene 也拥有着完全基于自主知识产权的高通量遗传筛选技术，可为药物及疗法开发迅速锁定疾病靶点，目前已开发出针对多种遗传性疾病及肿瘤的疗法。其中用于治疗 β 地中海贫血的 ET-01 进展最快，目前正在进行临床前的准备工作。

对于本次最新一轮融资，魏东表示，“我们很高兴完成新一轮融资，非常感谢 IDG 资本及礼来亚洲基金对我们的继续支持。我们期待与他们以及我们的其他现有投资人一起，继续将博雅辑因激动人心的研发管线向下一阶段推进。”

来源：MIT科技评论