自1998年,国际指南推荐局部区域晚期鼻咽癌患者在放化疗后接受3个疗程的高强度传统辅助化疗。但马骏教授团队观察到该方案毒性大、患者难以完成,并通过多中心、前瞻性临床试验发现该方案并不能提高疗效,反而增加了患者治疗的毒副反应和经济负担。该研究成果于2012年发表于《柳叶刀·肿瘤》,文章发表次年即被国际指南采纳,改变了国际上沿用了15年的传统辅助化疗这一教科书式方案。针对该何时启动化疗,马骏教授团队提出应将化疗提至放疗前进行,即诱导化疗,因为大量患者在放疗前即已出现全身微小转移灶,且放疗前患者身体状况好。对此,马骏教授团队通过第二项研究证实了诱导化疗的有效性。该研究成果于2016年发表于《柳叶刀·肿瘤》,国际指南再次采纳了该研究成果,诱导化疗成为了首选的化疗时机。但是,上述诱导化疗使用了多西他赛+顺铂+氟尿嘧啶的三药方案,虽效果好,但毒性大、难以在基层推广。如何在保障疗效的同时减低毒副作用发生率,成为了进一步研究的重点。对此,马骏教授团队提出了“吉西他滨+顺铂”的两药静脉化疗新方案,通过临床试验证实该方案可显著降低患者远处转移风险,且治疗期间毒副作用较小,研究成果于2019年发表于《新英格兰医学杂志》,国际指南也将“吉西他滨+顺铂”作为首选的诱导化疗方案。
在此基础上,本项研究将进一步解决根治性放化疗后患者疾病进展的问题。在同期刊发的社论中,来自加拿大多伦多大学的Robert Kerbel教授高度评价本项研究,认为该维持治疗新模式可改变临床实践,在为高强度放化疗后的患者带来生存获益的同时,也建立了方便可及的、可惠及基层的抗癌模式。