2017年11月9-10日,第五届广州核酸国际论坛(CNAF)在广州市科学城隆重举行。

大会掠影

2017CNAF丨第五届广州核酸国际论坛完美谢幕!-肽度TIMEDOO

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本届论坛嘉宾云集,人头攒动

 

本届大会邀请了包括2015年诺贝尔化学奖得主Tomas LINDAHL博士,2006年诺贝尔生理学或医学奖获得者Craig C. MELLO博士以及1993年诺贝尔生理学或医学奖得主Sir Richard J. ROBERTS博士在内的二十位全球核酸领域顶级专家与学者,围绕“非编码RNA国际研究前沿”、“核酸药物临床试验” 、“核酸诊断与标志物发现”和“核酸治疗与药物开发”四大议题做重要报告。事不宜迟,小编立即为大家送上大会干货!

 

Tomas   LINDAHL, PhD

英国弗朗西斯·克里克研究所名誉教授

2015年诺贝尔化学奖得主

Title: DNA不稳定性与修复

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2015年诺贝尔化学奖得主,英国弗朗西斯·克里克研究所名誉教授Tomas LINDAHL作为大会第一个报告嘉宾,就DNA三维结构中的阳离子和水分子与DNA损伤和诱变的联系展开了讨论,并描述了用于DNA内源性病变的DNA修复酶。他在演讲中以核TREX-1 DNA特异性核酸外切酶为例,阐明了通过研究作用于DNA的核酸酶,有助于人们深入了解基因组稳定性,诱变和人类疾病。

 

Guillermo MONTOYA, PhD

哥本哈根大学教授

丹麦诺和诺德基金会蛋白质研究中心研究室主任

Title: 基因组编辑的结构生物学:RNA引导的内切酶如何切割基因组的特殊区域?

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紧接着,来自哥本哈根大学的Guillermo MONTOYA教授针对近年来炙手可热的基因编辑研究做了精彩的报告。他着重描述了Cpf1这个在2类CRISPR-Cas系统中功能强大的由单链RNA引导的内切酶。Guillermo MONTOYA教授在大会报告中以可视化的形式揭示了通过Cpf1进行RNA引导的DNA切割的工作模型,为基因组改造系统工程开辟了新的途径。

 

Yungui YANG, PhD

中国科学院基因组学杰出教授

中国科学院北京基因组研究所研究员

Title: RNA修饰:调控与机制

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第三位演讲嘉宾,中国科学院北京基因组研究所研究员Yungui YANG教授,为大家带来的是关于RNA修饰的研究报告,他通过阐述m6A修饰甲基转移酶复合物METTL3/METTL14/WTAP和m5C修饰甲基转移酶NSUN2,以及m6A去甲基化酶ALKBH5和FTO来表明RNA甲基化修饰在调控RNA加工代谢中的重要作用及其功能机理。

 

David M. J. LILLEY, PhD

英国邓迪大学教授

Title: RNA中N6mA表观遗传调控的结构基础,以及胍核糖开关的遗传调控

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英国邓迪大学的David M. J. LILLEY教授以“RNA中N6mA表观遗传调控的结构基础,以及胍核糖开关的遗传调控”为题,做了关于表观遗传方面的报告。他通过揭示N6mA表观遗传调控的结构基础,指出腺嘌呤的N6-甲基化可能是细胞内普遍的调节机制的基础;并介绍了其研究团队鉴定出的三个胍核糖开关的晶体结构及其遗传调控作用。

 

Sir Richard J. ROBERTS, PhD

美国新英格兰生物实验室首席科学家

1993年诺贝尔生理学/医学奖得主

Title: 细菌甲基化组

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本次大会的第二位诺奖获得者,美国新英格兰生物实验室首席科学家Sir Richard J. ROBERTS的报告继续聚焦表观遗传领域。他表示随着SMRT测序的出现,现在无论是质粒中单独的甲基转移酶(MTases)还是整个细菌基因组中的甲基转移酶,人们能轻而易举地检测其识别序列,使得研究者能发现许多意想不到的新MTases。

 

Mark A. KAY, MD, PhD

美国斯坦福大学医学院教授
Title: tRNA衍生的小RNAs在翻译调控中的作用及其在癌症治疗中的潜在靶标

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接下来,美国斯坦福大学医学院教授Mark A. KAY聚焦小RNA与癌症治疗的联系。他在大会报告中阐述了tRNA衍生的小RNA(tsRNA)来源于细胞中许多不同的前体和成熟tRNA,这些tsRNA在哺乳动物的基因调控中起着不同的作用。Mark A. KAY教授还以一种特异性3’ tsRNA为例,讨论了其在翻译调控中的具体作用。

 

Ekkehard LEBERER, PhD

德国赛诺菲高级总监

Title: MicroRNA疗法:靶向人类疾病的基因组“暗物质”

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德国赛诺菲高级总监Ekkehard LEBERER博士围绕人类基因组中的“暗物质”展开了报告。他表示大部分非编码基因组转录成可能在健康和疾病细胞调控中发挥重要作用的非编码RNA; 这些非编码RNA可能是未来药物的新靶标,并以microRNA-21为例,阐述了其与纤维化疾病和癌症的关联,并介绍了通过用反义寡核苷酸(抗miR-21)靶向microRNA-21来治疗纤维化疾病的microRNA疗法。

 

Torsten HOFFMANN, PhD

德国Silence Therapeutics首席运营官

Title: 从小分子和多肽疗法到寡核苷酸及其偶合物

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同样来自核酸药物产业界,德国Silence Therapeutics首席运营官Torsten HOFFMANN博士为大家介绍了他20年来,在制药工业和生物技术方面的个人研发经验,研究对象从小分子和多肽治疗到寡核酸及其共轭物。Torsten HOFFMANN博士着重讨论了寡核酸药物的治疗模式。

 

Patrick Y. LU, PhD

美国Sirnaomics公司创始人、总裁、CEO

Title: PNP递送系统的RNAi疗法在中美两国临床需求中的进展

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大会第一天的最后一位演讲嘉宾是美国Sirnaomics公司创始人Patrick Y. LU博士。他的研发团队开发了能同时靶向TGFβ1和Cox-2的新型抗纤维化siRNA治疗剂,目前已经通过了美国FDA和中国CFDA的IND审批,并在美国开始了临床2a阶段。Patrick Y. LU博士还在报告中展现了其公司肽纳米颗粒(PNP)技术平台在实现siRNA递送中的独特优势,以及介绍他们即将在中美两国推进的多种临床研究策略。

 

Craig C. MELLO, PhD

美国马萨诸塞大学教授

2006年诺贝尔生理医学奖得主

Title: 秀丽隐杆线虫mRNA翻译前Argonaute介导监控的“时间窗”

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大会进入第二天的议程,首位演讲嘉宾是2006诺贝尔年生理医学奖得主,美国国家科学院院士Craig C. MELLO教授。他的团队利用转基因技术在秀丽隐杆线虫中探索Piwi介导的基因沉默。他们的研究发现piRNA靶向一个抗性基因导致其在mRNA和蛋白水平上的减少却并不完全沉默靶基因。他们的研究揭示了piRNA通过靶向成熟的mRNA(包括其ORF),对生殖细胞基因起到与miRNA相似的调控作用;以及内源生殖细胞基因的mRNA可以发展出对piRNA靶向的不同敏感性。

 

Uttiya BASU, PhD

美国哥伦比亚大学微生物与免疫学副教授

Title: 非编码RNA在B细胞免疫和癌症中的调控

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美国哥伦比亚大学微生物与免疫学副教授Uttiya BASU博士的报告题目是“非编码RNA在B细胞免疫和癌症中的调控”。他的实验室长期从事关于B细胞介导的免疫,B细胞癌的发生以及ncRNA转录组的调控等研究。他在报告中阐述了B细胞基因组中表达的各种长非编码RNA(包括eRNA)的区域,揭示了ncRNA的转录如何影响AID诱导的B细胞基因组诱变,最终导致B细胞淋巴瘤的发生。

 

Haifan LIN, PhD

美国耶鲁大学细胞生物学尤金希金斯讲席教授

耶鲁大学干细胞中心主任

Title:piRNA在基因调控中的多重作用

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耶鲁大学干细胞中心主任Haifan LIN教授及其研究团队于2006年在哺乳动物和果蝇种系中独立发现了一类与Piwi蛋白相互作用的小分子RNA——piRNA,而他在本次演讲中汇报了piRNA研究的最新进展,为大家揭示了Piwi-piRNA通路在表观遗传编程以及mRNA和lncRNA转录后调控中的重要作用。

 

Harvey F. LODISH, PhD

美国麻省理工大学教授

美国怀特黑德生物医学研究所创始成员

Title: 谱系特异性lncRNAs调控红细胞,褐色和白色脂肪细胞,以及可能所有组织的发育

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来自美国麻省理工大学的Harvey F. LODISH教授在报告中与大家分享了他的研究团队新近的研究发现:许多lncRNA只在单一类型的细胞或发育途径中表达,并且是这些细胞正常分化所必需的。报告聚焦红细胞和脂肪细胞的形成, Harvey F. LODISH教授向与会者展示了多种不同类型的谱系特异性lncRNA参与基于谱系特异性发育的调节回路,阐明不同类型的基因间,增强子和反义lncRNA仅在特定类型的造血和脂肪细胞中表达,并且对于其本身的发育是必需的。

 

Mo MOTAMEDI, PhD

美国哈佛医学院癌症研究中心副教授

Title: RNAi和异染色质静止诱导的转录沉默(QuieTS)

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美国哈佛医学院癌症研究中心副教授Mo MOTAMEDI博士以“RNAi和异染色质静止诱导的转录沉默(QuieTS)”为题向大家介绍了染色质蛋白的新功能:建立G0期细胞的全局转录程序。他的研究团队发现将异染色质因子重新定位到常染色质部分需要Ago1相关的sRNA,导致若干常染色体基因簇的H3K9甲基化,他们称这种机制为静态诱导的转录沉默(QuieTS)。

 

Vadim DUDKIN, PhD

美国强生集团杨森(Jassen)制药研发部科学总监

Title: 设计用于肝外递送寡核苷酸的FN3结构域

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接下来,美国强生集团杨森(Jassen)制药研发部科学总监Vadim DUDKIN博士围绕寡核酸药物的肝外递送问题向大家做了报告,介绍了他们建立的探索肝外递呈与Centyrins(一种新型的高度稳定的FN3结构域蛋白)直接结合且化学性质稳定的siRNA(Centyrin – siRNA)的科研合作项目,对Centyrin – siRNA结合物的制备过程、表征以及体外和体内基因沉默功能作了阐述。

 

Yuanxin XU, PhD

美国Alnylam制药公司高级总监

Title: RNAi疗法在Alnylam中的临床研究进展—“人和小鼠”:理解从非临床阶段到临床阶段的试验药物作用机制

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前不久,一个RNAi治疗药物全球首次到达临床三期终点,意义非凡。本次大会邀请到了开发这个药物的美国Alnylam制药公司的高级总监Yuanxin XU博士,就一种治疗血友病的RNAi药物ALN-AT3(Fitusiran)的药物作用机制等一系列的数据进行了讨论,Yuanxin XU博士表示根据临床研究数据,Fitusiran能有效地减少ATIII和生成凝血酶,更重要的是具有减少出血事件的临床益处。

 

短短两天的第五届CNAF,简直是核酸领域最前沿新发现的知识轰炸,想与诺奖得主面对面交流,感受引领核酸研究领域发展的顶级科学家的风采,下一届的CNAF,你准备好了吗?

 


关于锐博生物

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广州市锐博生物科技有限公司成立于2004年,由国家千人计划特聘专家和诺贝尔生理/医学奖获得者领衔,是一家以领先的核酸技术为核心,以核酸科研产品和核酸药物生产服务为主导,集研发、生产、销售与科研外包服务于一体的国家火炬计划重点高新技术企业,为国内外客户提供高品质的核酸产品和专业技术服务。