万怡医友记X医耘沙龙线上直播(第一期):基因治疗,厚积薄发-肽度TIMEDOO
相较于传统疗法,基因治疗的发展似乎总是一波三折。比如作为全球进入监管审查的第一款血友病基因疗法valrox,2020年8月,遭到了FDA的拒绝,而被要求提供所有Ⅲ期临床患者至少观察2年的临床数据。11月,则由于无法向EMA提交正在进行的III期研究中接受6e13vg/kg剂量valrox治疗的134例患者的完整52周结果而撤回valrox在欧盟的监管申请。转眼到2021年7月,valrox迎来转机,BioMarin制药公司宣布,EMA已受理valrox的营销授权申请(MAA),CHMP的意见预计将于2022年上半年公布,十分令人期待。
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随着Luxturna、Zolgensma、Zynteglo等疗法的陆续获批上市,基因疗法再次来到镁光灯下。4月29日 19:00-20:30万怡医友记携手医耘沙龙推出第一期线上沙龙——基因治疗,厚积薄发!我们邀请了5位行业专家,与大家分享他们对基因治疗的看法和产业问题。

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扫描预约观看直播
4月29日 19:00-20:30
万怡医友记 x 医耘沙龙
专家介绍:
刘  云 | 华医资本创始合伙人、董事长,华医研究院创始人
杜增民博士 | 信念医药平台工艺开发部高级总监
钟德清 | 派真生物合伙人、质量负责人
孔令洁博士 | 博腾生物首席科学官
杨丽萍博士 | 中因科技创始人
嘉宾简介
万怡医友记X医耘沙龙线上直播(第一期):基因治疗,厚积薄发-肽度TIMEDOO

刘  云

华医资本创始合伙人、董事长

华医研究院创始人

  • 金融学博士、医学硕士
  • 曾担任GE、雅培等多家500强医疗企业高管
  • 担任几十家银行及公募基金行业顾问
  • 担任几十家政府及产业园区顾问
  • 福布斯、胡润百富行业精英评委
  • 代表学术著作《八问九路》: 国内唯一研究医疗股权投资的学术书籍

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杜增民博士

信念医药平台工艺开发部高级总监

2017年毕业于华东理工大学生物化学与分子生物学专业信念医药平台工艺开发部高级总监主要从事rAAV衣壳定向进化与工业化rAAV载体大规模生产工艺开发。负责完成中国首个静脉给药B型血友病基因治疗药物工艺开发工作。

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钟德清

派真生物合伙人、质量负责人

  • 15年的国内外药品CDMO企业质量控制和质量管理工作经验,涵盖小分子药物、核酸药、基因治疗制品领域。
  • 具有药品临床前开发、IND申报、临床研究、上市申报、商业化生产等相关质量管理经验;
  • 具有创建GMP质量体系、GMP新工厂设计、验证相关经验。
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孔令洁博士

博腾生物首席科学官

中国科学院遗传学研究所硕士,美国北卡罗来纳州立大学生物化学博士,杜克大学Dr. Joseph Nevins实验室的博士后;美国基因与细胞治疗学会基因编辑委员会理事,拥有16项基因治疗的相关专利。孔令洁博士曾在美国默沙东制药公司和美国应用干细胞公司担任研发副首席科学家/副总监和副总裁等重要领导职位,有超过20年的生物制药、基因治疗和细胞治疗经验;参与了默沙东多个药物的研究开发,其中Januvia ® 年销售额超过60亿美元;领导了多项基因治疗和细胞治疗药物的研发,包括推进两个基因治疗和细胞治疗的项目在美国分别进入临床I期和临床II期阶段。

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杨丽萍博士

中因科技创始人

北京大学第三医院眼科中心副教授,博士研究生导师, 眼部神经损伤的重建保护与康复北京市重点实验室副主任。2005年毕业于北京大学医学部,获眼科学博士学位,师从国际著名眼科专家、北京大学眼科中心创始人曹安民教授,从事遗传性视网膜变性的发病机制和治疗研究。2005年7月留校工作。多年来,一直致力于遗传性眼病的临床和基础研究。作为项目负责人主持国家自然科学基金项目4项、北京大学医院合作专项1项,京津冀精准医学合作专项1项,北大三院临床重点项目1项。共发表SCI文章20余篇。主要研究方向有:

  • 遗传性眼病的基因诊断和生育预防:自2010年自主设计开发“遗传性眼病基因诊断芯片”, 搭建遗传性眼病基因诊断平台,该平台是国内最早开展遗传性眼病临床基因诊断的平台之一,在致病基因诊断的基础上, 与本院生殖中心和产科合作,配合有效的产前诊断和PGD使多个患病家庭获得健康的孩子;
  • 在基因诊断的基础上,收集由未知基因突变所致的遗传性眼病大家系样本,进行新的致病基因研究。本课题组首次发现 ADIPOR1 基因是常显遗传RP新的致病基因;
  • 基因治疗研究:紧随国际前沿,并与多个课题组开展合作,致力于遗传性眼病基因治疗药物研发,将最新的科技成果转化应用于临床,为广大患者服务。
议程安排
万怡医友记 | 医耘沙龙(第一期)

 —— 基因治疗,厚积薄发

直播时间:4月29日 19:00-20:30

主持嘉宾:刘云,华医资本创始合伙人、董事长,华医研究院创始人

19:00-19:20
主题演讲:rAAV生产工艺关键要素分析 

杜增民博士 | 信念医药平台工艺开发部高级总监 

19:20-19:40
主题演讲:AAV 基因治疗产品 CMC 开发合规策略 

钟德清 | 派真生物合伙人、质量负责人

19:40-20:30 
圆桌讨论:基因创新疗法如何再向前迈进? 

1. 国内外基因疗法进展 

2. 基因疗法的困境 

3. 解决之法与未来展望 

圆桌嘉宾: 

  • 刘 云 | 华医资本创始合伙人、董事长,华医研究院创始人(主持人)
  • 孔令洁博士 | 博腾生物首席科学官
  • 杨丽萍博士 | 中因科技创始人
  • 钟德清 | 派真生物合伙人、质量负责人
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