专访Medidata总监Stanley Han： 以患者为中心的数字化临床试验平台，助力新冠疫苗研发

​COVID-19大流行的爆发，使临床试验向数字化转型不断提速，以患者为中心的研究正在被重新定位为一种标准做法，以保持研究顺利进行。疫情对新药研发行业带来了哪些影响？如何实现以患者为中心的临床试验？带着这些问题，在2020年第三届中国生物医药创新合作大会上，TIMEDOO记者采访了法国达索系统全资子公司、全球领先的生命科学临床研究领域云解决方案供应商Medidata的亚太区解决方案顾问总监 Stanley Han。Stanley Han先生在生命科学、临床、生物医学和制药行业拥有25年的经验。

图|Medidata亚太区解决方案顾问总监 Stanley Han作分享

肽度TIMEDOO：这次新冠疫情对新药研发行业带来的机遇是什么呢？Medidata在新冠疫苗的临床试验中做了哪些贡献？

Stanley：首先我想说的是，疫情的爆发是我们所有人都不想看到的公共卫生健康事件，但同时，这样的突发状况也确实推动了临床试验的数字化转型。为了将疫情所带来的负面影响降到最低，大数据、互联网、可穿戴设备、人工智能等新兴技术将被越来越多地应用于患者招募与管理、临床试验数据采集与分析等各个领域，大幅提升临床试验的效率。同时，真实世界数据（RWD）的运用也为新药研发提供了更加丰富和动态的数据支持，提高了药物疗效的精准性，降低了药品的风险性。

疫情对于临床数字化的推动，特别是远程（虚拟）试验的推动是非常惊人的。因为疫情，从Medidata平台的数据来看，在全球范围内，3月份每个项目研究机构新患者入组的平均数量同比下降了 65%，因为很多限制政策，患者不能去研究中心。突如其来的疫情给大家带来了很多挑战。对此，我们需要更好的办法，让患者可以在不能去研究中心的情况下，仍然参与到临床试验中。针对这样的情况，我们提供了很多工具软件，比如说myMedidata，受试者也可以远程与医生进行互动，从而让患者更方便、更有效地参与到临床试验中。

作为全球领先的生命科学临床研究领域云解决方案供应商Medidata，我们整合的统一平台支持在疫情中面临重大挑战的临床试验。这其中也包括针对新冠疫情的治疗方法、疫苗等。10月以后，新冠疫苗的消息接连不断，可以说，全球都在联合起来开发疫苗和治疗方法。截止目前，Medidata平台正为290多项包括疫苗在内的与新冠肺炎相关的试验提供着支持。

肽度TIMEDOO：可否介绍一下Medidata的产品线？

Stanley：Medidata成立于1999年，有二十余年的历史。我们开始于EDC。那时候我们是先考虑到怎么把这些基本的数据以电子的方式采集并存储和管理。20年来，伴随着行业的发展，我们一步一步扩大了我们的产品线。

作为业界领先的系统提供商，Medidata的产品支持临床试验全流程，包括试验计划、启动，试验数据采集和管理、数据分析，试验管理、专业服务等。比如Medidata以统一平台为基础，拥有核心的Rave EDC和Rave RTSM平台，适应各种不同规模的研究项目。统一的CTMS和eTMF平台，满足不断增长的试验复杂性需求。这其中也包括以患者为中心的Patient Cloud。我们全线产品和综合解决方案可以支持临床试验全流程数字化运转，并借助AI和大数据实现数据监查等场景的智能化应用。

图|专访Medidata亚太区解决方案顾问总监 Stanley Han

肽度TIMEDOO：Medidata是否有一些针对中国本土化的产品？

Stanley：本土化一直是Medidata从2015年进入中国后一直在做的，提供更好的专业服务给我们的中国用户。我们的产品在针对市场需求做本土化实施，我们的支持团队也都是本土团队，坚持为我们的客户提供最专业的服务。今后我们也将持续投入本土化实施，更好地服务于中国的本土客户。

我们对于移动端产品的开发也是不遗余力的，比如说Rave eCOA，直接采集患者数据，是远程试验不可或缺的一环。受试者在参与试验过程中，将身体体征，如服药后感受等在eCOA app中录入数据，是研究中心远程采集数据的手段之一。通过eCOA，受试者的数据可以用平板iPad方式梳理。同时研究中心或者研究员也可以观察到患者的状况，用这种电子的方式及时对数据进行更新。

肽度TIMEDOO：在临床试验环节，Medidata在哪些方面引入了人工智能AI技术？

Stanley：Medidata旗下Acorn AI一直致力于AI技术在临床试验领域的应用开发。今年我们也看到了Acorn AI的进一步发展到了第三代平台，数据和人工智能可以从根本上改变试验流程。通过使用数据、洞察分析和数字工具，我们能够以一种全新的方式处理核心试验流程，如研究中心可行性和试验设计。在今年的环境下，Acorn AI的数据和预测模型比以往更有价值了。这也是我们的CRO和申办方合作伙伴信赖Medidata智能解决方案的原因之一。

首先， Acorn AI利用历史上的临床试验数据以及对照组的患者来构建合成对照组，这就是Medidata Rave SCA。通过庞大的历史数据库，精选对照患者，在人口统计学和疾病特征等层面与当前试验的患者数据进行比较和匹配，从而达到良性循环的目的。今年早前Medidata与Celsion公司共同宣布的合作，对比Medidata合成对照组（SCA）中所提供的对照组患者数据，Celsion公司在III期 / IV期卵巢癌患者中进行的GEN-1治疗方案OVATION I 期研究1b阶段剂量递增临床试验数据表明，GEN-1疗法在无进展生存期（PFS）这一关键指标上取得了积极进展。就是这一套做法。目前，我们正与多个申办方合作，向FDA或EMA提交合成对照组。

其次，通过智能结合临床试验数据和真实世界数据，Acorn AI能够跨越这两个数据集并带来洞察。同时，Medidata的历史临床试验数据与真实世界的结合可以为新型算法提供动力。用我们最近的一些工作举例来说，包括预测试验失败、预测患者退出，以及为“通过/不通过决策”提供信心。

最后，现在很多临床试验项目跨国性的，不止在一个国家。对此，Acorn AI的 Intelligent Trials可以帮助判断哪一个临床研究院或者研究中心的运营是最高效的，或者患者的退出率最低，患者招聘的速度最快等，给临床试验从业者带来预见性信息，从而助于选择最佳的临床试验中心。

肽度TIMEDOO：Medidata一直倡导以患者为中心的临床试验理念，能不能详细介绍一下具体在哪些环节会有所体现呢？

Stanley： “以患者为中心” 这几年来接受度比较高，它所指的是要提供基于患者的角度分析结果，衡量患者的健康和生活质量，而不仅仅是治病或者延长寿命。在这个领域里，Medidata可以以个性化的形式与患者沟通，直接跟患者进行互动，并通过手机app、可穿戴设备等个性化的传感器收集患者的数据。我们对测试结果进行个性化评估，了解对于个体而言哪种类型的药物最有效，或者正在试验的药物是不是最有效果的。

以患者为中心简言之就是以人为本，将患者的利益放在试验的核心位置，也包括在试验设计、实施和后期分析等多个阶段积极让患者参与其中。如何才能最大程度的降低患者负担，优化试验体验，这是全行业一直以来竭诚突破的关键点。患者可以在使用Medidata的临床试验中用到这些产品和解决方案，如eConsent（电子知情同意）、eCOA（患者结果自报）、虚拟试验和myMedidata等。没有患者，就不可能开发出新的药物或疫苗。患者是临床试验成功的关键，而缺乏意识、教育和复杂的试验设计是试验招募的一大障碍。以患者为中心，将切实加快患者招募速度、提高患者依从性和保留率、并最终提高临床试验整体效率。