今日，Provention Bio公司宣布，其靶向CD3的抗体疗法teplizumab（PRV-031）的长期随访研究数据在《科学》子刊Science Translational Medicine上发表。研究结果显示，在高危1型糖尿病患者中，接受一次为期14天的teplizumab治疗，能够将患者依赖胰岛素的临床疾病发作时间推迟大约3年（中位时间为32.5个月）。目前，这款创新免疫疗法正在接受美国FDA的审评，有望在今年夏天获批上市。

作为一种慢性自身免疫性疾病，1型糖尿病患者的免疫系统会错误地攻击自身胰岛β细胞，导致β细胞功能逐步受损和死亡，最终患者需要依赖外源性胰岛素来进行治疗。对于1型糖尿病遗传易感人群，在出现明显高血糖症状前，疾病已经开始发展，主要表现为自身抗体（抗胰岛素和抗胰腺抗体等）的出现和糖耐量的异常。在这期间，胰腺中的β细胞基本上仍完好无损，这为干预和保存β细胞提供了一个至关重要的窗口。目前，缺乏预防高危人群1型糖尿病发病的方法。

Teplizumab是一种靶向T细胞表面CD3抗原的单抗药物，它的Fc区经氨基酸修饰后，减少了与补体和Fc受体的结合，降低了其潜在毒性。Teplizumab能减弱对胰岛β细胞的自身免疫攻击，从而保护β细胞不受破坏，进而预防或推迟1型糖尿病的发生。它在2019年获得FDA授予的突破性疗法认定，用于预防或延缓1型糖尿病的发生。

研究结果显示，在接受teplizumab治疗的高危患者中，在中位随访时间为2.5年时，没有出现临床1型糖尿病的患者比例达到50%，是安慰剂组（22%）的两倍以上（HR=0.457， p=0.01）。此外，研究显示teplizumab治疗显著改善了胰岛β细胞的功能，以及胰岛素分泌能力。

“Teplizumab是第一种改变疾病进程的在研药物，数据显示，它能够持续推迟胰岛素依赖性1型糖尿病的出现。”该研究的主要作者，耶鲁大学免疫学和医学教授Kevan Herold博士说，“我们将继续观察患者，以确定观察到的延迟是否会随着时间的推移而进一步延长。”

注：本文旨在介绍医药健康研究，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

参考资料：

[1] Provention Bio Announces Publication of Extended Follow-up Data from the Pivotal “At-Risk” TN-10 Study of Teplizumab in Science Translational Medicine. Retrieved March 3, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/provention-bio-announces-publication-of-extended-follow-up-data-from-the-pivotal-at-risk-tn-10-study-of-teplizumab-in-science-translational-medicine-301240043.html

[2] Immunotherapy drug delays onset of Type 1 diabetes in at-risk group. Retrieved March 3, 2021, from https://news.yale.edu/2021/03/03/immunotherapy-drug-delays-onset-type-1-diabetes-risk-group

[3] Sims et al., (2021). Teplizumab improves and stabilizes beta cell function in antibody-positive high-risk individuals. Science Translational Medicine, DOI: 10.1126/scitranslmed.abc8980

[4] Teplizumab Overview. Retrieved Aug 5, 2019, from https://www.creativebiolabs.net/teplizumab-overview.htm

来源：药明康德