工程病毒样颗粒能有效地体内传递治疗性蛋白质

1月12日，在刊登于细胞出版社（Cell Press）旗下期刊Cell（《细胞》）的论文中，研究人员报告了工程设计的无DNA病毒样粒（eVLPs）的工程设计和应用，它可以有效地包装和传递碱基编辑器或Cas9核糖核蛋白。

通过设计VLPs克服“货物”包装、释放和本地化瓶颈，研究人员开发了第四代eVLPs，可以在几种主要的小鼠和人类细胞类型中进行高效的碱基编辑。

研究人员表示，在eVLPs中使用不同的糖蛋白改变了它们的细胞向性。单次向小鼠注射eVLPs支持治疗性碱基编辑水平，在肝脏编辑63%后，血清Pcsk9水平降低了78%，并部分恢复了遗传性失明小鼠模型的视觉功能。

研究人员表示，他们几乎未被检测到eVLPs的体外和体内脱靶编辑，这比AAV或质粒传递有了改善。这些结果表明，eVLPs结合了病毒和非病毒传递的优点，成为治疗性大分子传递的有前途的载体。

来源：经济日报