提要：基于2019年获得了诺贝尔生理学和医学奖的发现而开发的新药物提高了透析和非透析肾病患者的血红蛋白水平
贫血是慢性肾脏病(CKD)患者中常见的症状，有时会使人虚弱。当肾脏受损时，限制了红细胞生成素（EPO）的产生--一种向身体发出制造红细胞信号的激素，这就会发生贫血。目前，CKD和贫血患者一般用促红细胞生成剂（ESA）治疗，这些药物必须通过皮下注射或透析进入体内。而来自麻总百瀚的百瀚和妇女医院（Brigham and Women's Hospital）的研究人员研究了低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF PH抑制剂），这是一类可以口服治疗贫血的新药物。
由葛兰素史克（GSK）赞助的ASCEND研究在接受透析的CKD患者和未接受透析的CKD患者中测试了其中一种化合物daprodustat（达普司他），并将这种口服药物的安全性和有效性与传统治疗进行了比较。在《The New England Journal of Medicine》（新英格兰医学杂志）和《American Society for Nephrology Kidney Week》（美国肾脏病学会肾脏周）上同时发表的两项研究中，他们提供的数据表明达普司他与促红细胞生成剂（ESA）一样安全有效。
"贫血是许多慢性肾脏病患者的常见症状，他们不得不来医院或给自己皮下注射会成为治疗该病症的瓶颈，而口服治疗将为病人的治疗和护理带来巨大的变革。"麻总百瀚的百瀚和妇女医院肾脏医学部的首席研究员Ajay Singh表示。
Ajay Singh博士
百瀚和妇女医院肾脏医学部首席研究员
百瀚和妇女医院内科和肾脏科继续医学教育主任
哈佛医学院副教授
脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF PH）的开发是基于麻总百瀚和Dana-Farber癌症研究所的William G.Kaelin Jr.博士在细胞如何感知和适应氧气供应方面的发现而进行的。这项发现在2019年获得了诺贝尔生理学和医学奖。ESA作为EPO的替代物直接刺激红细胞的产生，而HIF PH抑制剂则起到稳定被称为缺氧诱导因子的蛋白质的作用，诱导机体产生自己的EPO，并改善铁向骨髓的运输。
“我们发现口服daprodustat的效果与传统疗法一样好，能够增加和维持透析和非透析病人的血红蛋白水平，而且同样安全。”Singh表示：“这可能迎来一种治疗肾脏疾病患者的新方法，避免注射，同时刺激身体产生红细胞。”
关于美国麻总百瀚
麻总百瀚（Mass General Brigham）由美国波士顿的麻省总医院（Mass General Hospital）与百瀚和妇女医院（Brigham and Women's Hospital）所创立，这两家分别是哈佛医学院规模最大的教学医院和美国顶尖的学术医学中心。麻总百瀚总共有16家成员机构，其中包括我们世界知名的医学中心、排名靠前的专科医院以及美国规模最大、最优秀的康复系统之一。
为加强全球的医疗服务，我们的各家医院前所未有地统一作为一个单一医疗保健系统一起共同行动。随着这一变化，麻总百瀚将带领我们的系统开展国际化合作，促进与同样在改变世界的领先医疗机构的合作。
编辑：李丽
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