接受CRISPR治疗的患者在三年后可被“治愈”-肽度TIMEDOO

一项长期的人体试验表明,CRISPR基因编辑可能被证明是治疗严重疾病的一种非常有效的方法。

2019年,一个国际科学家团队启动了这项试验。试验发现,一种名为exagamlobgene autemcel(或简称excel)的新基因编辑疗法,基本上能够“治愈”依赖于输血的β -地中海贫血(TDT)或严重镰状细胞病(SCD)患者,这两种血液疾病通常需要通过输血进行治疗。

这是这项技术的一个很有前景的新用途。大约有10万美国人受到TDT的影响,而SCD估计影响300至3000人。从更广泛的意义上说,研究结果表明,修补遗传密码可能会成为一个实用的、广泛的医学新领域。

根据正在进行的试验的新的长期数据,44例TDT患者中有42例不再需要输血。其余两例仍然需要输血,但输血量减少了75%和89%。

在长期随访中,所有31例严重SCD患者也不再出现血管闭塞性危象(VOCs)等症状,VOCs是一种由于缺血而引起的身体疼痛的炎症反应。

研发该疗法的生物技术公司Vertex的首席医疗官Carmen Bozic在一份声明中说:“来自75名患者的强有力的这些数据,其中33人在注射excel后进行了一年或一年以上的随访,进一步证明了这种试验性治疗对于TDT或严重SCD患者一次性功能性治愈的潜力。”

这些数据尚未发表在同行评议的期刊上,但这项正在进行的研究的先前结果已于去年发表在《新英格兰医学杂志》上。

这项技术的工作原理是首先从患者的血液中提取干细胞,然后使用CRISPR在细胞中进行单一的基因编辑,然后将它们重新注入患者的血液中。

田纳西州三星百年医疗中心的医学主任海达尔·弗朗古尔在声明中说:“通过重新激活自然发生的发育过程,excel恢复胎儿血红蛋白的产生,从而可以改善这些疾病的进程。”

New Atlas报道称,美国食品和药物管理局(FDA)已经授予该疗法“快速通道”(Fast Track)名称,这意味着Vertex可以在今年年底前向FDA提交上市申请。

如果exa-cel获得批准,它可能成为美国首个获得这一称号的基于CRISPR基因编辑的疗法,这是该技术的一个很有前景的使用案例,也是医学科学领域的一场重大突破。

编辑:王洪

排版:李丽