文章要点：
- 肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻症）死亡患者的脑组织中存在一种异常形式的tau蛋白;
- 与已故ALS患者的脑组织接触生长的细胞中含有异常的tau，这些细胞表现出线粒体断裂，并显示出氧化应激的迹象;
- 减少tau蛋白可逆转这些影响，降低线粒体碎片化并减少氧化应激;
“用一类新的小分子靶向tau可以逆转ALS引起的线粒体形状和功能的改变。”———Ghazaleh Sadri-Vakili博士，麻省总医院Healey ALS中心研究员
一项新研究提供了对肌萎缩侧索硬化症（ALS）既渐冻症发病背后机制的更好理解，并指出了潜在的治疗策略。这项研究由麻省总医院Healey ALS中心的研究人员领导，成果发表在《Molecular Neurobiology》（分子神经生物学）期刊上。
ALS是一种目前无法治愈的退行性疾病，会攻击大脑和脊髓神经细胞，逐步影响个人的移动、说话、进食，甚至呼吸能力。先前的研究表明，在细胞内产生能量的线粒体的功能障碍在ALS发展中起着重要作用。此外，对阿尔茨海默症的研究已将线粒体功能的变化与异常形式的tau和被称为动力相关蛋白1（DRP1）的线粒体蛋白之间的相互作用联系起来，这种异常形式的tau会在阿尔茨海默症患者的大脑中积累。将这些信息综合在一起，麻省总医院神经退行性疾病研究所Healey ALS中心的神经遗传学实验室主任Ghazaleh Sadri-Vakili博士和她的同事研究了这种异常tau与DRP1之间的相互作用是否也会促进ALS的线粒体功能障碍，以及减少tau是否可以成为对抗这种疾病的一种新的治疗方法。
Ghazaleh Sadri-Vakili博士
麻省总医院退行性疾病研究所神经表观遗传学实验室主任
哈佛医学院神经病学助理教授
研究小组发现，在患有ALS的已故患者的脑组织中，存在异常形式的tau，位于通常不会发现tau的地方，并与DRP1相互作用。与已故ALS患者的脑组织接触生长的细胞中含有异常的tau，这些细胞表现出线粒体断裂，并显示出氧化应激的迹象。重要的是，用一种特定的降解剂减少tau可以逆转这些影响，减少线粒体断裂并降低氧化应激。
Sadri Vakili表示：“我们首次证明，用一类新的小分子靶向tau能选择性地降解tau，并可以逆转ALS诱导的线粒体形状和功能的变化，突出了tau作为潜在的治疗靶点的可能”。
关于美国麻省总医院
麻省总医院成立于1811年，是哈佛医学院最初设立且规模最大的教学医院。我们拥有全美最大的以医院为基础的研究项目，同时也是美国国立卫生研究院研究资金最大的接受者，我们的研究项目横跨医院的20多个临床部门和中心。麻省总医院可以为几乎每一个专科和次专科、内科和外科领域提供精准的诊断和治疗。我们的六个多学科护理中心以癌症、消化系统疾病、心脏病、神经内科、血管医学和创伤中心的创新而闻名世界。另外麻省儿童总医院提供全面的小儿保健服务，从初级护理到运用尖端疗法诊治复杂和罕见的疾病。麻省总医院连续多年被《美国新闻与世界报道》评为美国最顶级医院之一，在14项专科排名中均获得名次的医院。在接受评估的近5000家医院中，麻省总医院自1990年评选举办开始便一直占据荣誉榜顶级医院之列。
参考：
原文链接:https://www.massgeneral.org/news/press-release/research-uncovers-new-insights-on-als-and-points-to-a-potentially-promising-treatment-strategy
编辑：李丽
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