医生对病人的肝脏进行基因编辑以减少胆固醇的产生

据《麻省理工学院技术评论》报道，美国生物科技公司Verve Treateutics的一组研究人员将一种基因编辑血清注入活患者的肝脏，目的是降低他们的胆固醇，这是基因编辑历史上的一个分水岭时刻，可能会使数百万人免于心血管疾病和心脏病发作。

临床试验开始于新西兰的一名患者接受了一种被称为VERVE-101的不同寻常的注射。早期在猴子身上的实验已经产生了令人振奋的结果。

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该公司声称，这些基因编辑将能够永久性地降低“坏”低密度脂蛋白胆固醇的水平，低密度脂蛋白是一种脂肪分子，过高的水平可能会导致动脉堵塞。

这可能是一个游戏规则的改变，因为其他干预措施，如难以遵循的饮食、运动和其他处方药，只能使低密度脂蛋白水平略有下降。根据麻省理工学院的数据，许多药物仍然非常昂贵，保险公司拒绝支付这些药物的费用。

基因研究人员、Verve Treeutics创始人Sekar Kathiresan在一份声明中说：“Verve-101是一种一流的基因编辑药物，我们设计这种药物是为了对肝脏DNA进行单一的拼写改变，以永久关闭致病基因。”

Kathiresan告诉麻省理工学院：“如果这种疗法有效且安全，这就是治疗心脏病的良方。”

这是“碱基编辑”技术首次应用于人类。“碱基编辑”是一种新的CRISPR基因编辑技术，可以替换DNA字母，而不是完全切割基因。

考虑到高胆固醇在人群中是多么普遍，这样的技术可能会产生戏剧性的影响。

斯克里普斯研究所(Scripps Research)的心脏病学家、研究员埃里克·托波尔(Eric Topol)没有参与这项研究，他告诉该刊物说:“在临床正在进行的所有不同的基因组编辑中，这一种可能会产生最深远的影响，因为它可以受益的人数最多。”

Verve现在希望招募约40名杂合子性家族性高胆固醇血症(HefH)的成年患者，以评估注射的安全性和耐受性。HefH是一种遗传性疾病，会导致危险的高胆固醇水平。

编辑：王洪

排版：李丽