2023年圣安东尼奥乳腺癌研讨会数据发布

Menarini Group 发布 ORSERDU® (elacestrant) 的最新数据，并在第 65 届美国血液学会年会暨博览会上发布 ELZONRIS® (tagraxofusp-erzs) 的最新数据

– 这批数据包括实体瘤和血液恶性肿瘤的十一份报告，为人们提供了更深入的了解，以认识这些治疗方法可能为患者带来的潜在好处

– ORSERDU 的数据在进一步确认其在治疗携带 ESR1 突变的 ER+、HER2- 乳腺癌晚期或转移性癌症 (mBC) 中的重要作用的同时，还对联合试验的初始数据进行了展示

– 母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤患者的最新实际数据也在 ELZONRIS 演示中进行了展示

意大利佛罗伦萨和纽约2023年11月23日 /肽度TIMEDOO/ — 意大利制药和诊断领军企业 Menarini Group（以下简称”Menarini”）及其专注于为癌症患者提供转化肿瘤治疗的全资子公司 Stemline Therapeutics, Inc.（”Stemline”），于今日宣布，将在即将召开的两场会议上发布 ORSERDU^®(elacestrant) 和 ELZONRIS^® (tagraxofusp-erzs) 的相关的最新数据。

作为一种每日口服一次的内分泌单一疗法，ORSERDU 适用于携带 ER+、HER2-、ESR1突变且至少接受过一种内分泌治疗后病情进展的绝经后女性或成年男性晚期或转移性乳腺癌患者。该药物已于 2023 年 1 月获得美国食品药品监督管理局 (U.S. FDA) 的优先审评和快速通道认定。ORSERDU 于 2023 年 9 月获得欧盟委员会的批准。

更新的数据将涵盖来自 EMERALD 试验第 3 期的其他生物标志物和临床亚组分析的关键讨论，以及对 elacestrant 在不同联合治疗下的最新安全性数据的评估。这些结果将于 2023 年 12 月 5 日至 9 日召开的圣安东尼奥乳腺癌研讨会 (SABCS)上发布。

2018 年 12 月， FDA 批准 ELZONRIS 用于治疗成人和两岁及以上的儿童母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 (BPDCN) 患者，包括初治和经治患者。ELZONRIS 于2021 年 1 月获欧盟委员会批准。在即将举行的第 65 届美国血液学会 (ASH) 年会上，将公布未经治疗的 BPDCN 患者的最新数据更新。这些数据显示了长期治疗和可控的安全性，对于延长生存期具有重要意义。年会将于 2023 年 12 月 9 日至 12 日在美国圣地亚哥的博览会中心举行。

Menarini Group 执行总裁 Elcin Barker Ergun 表示：”针对实体瘤和血液恶性肿瘤的丰富数据揭示了我们新型肿瘤疗法的成果，突出了我们对于解决目前无法满足的重大癌症医疗需求的努力。Menarini Stemline 始终专注于推动肿瘤学的创新，致力于提供靶向治疗，为癌症患者和医疗服务工作者实现价值。”

参见以下内容，获取关于即将举行的 Menarini Group/Stemline Therapeutics 报告的详情：

2023 年圣安东尼奥乳腺癌研讨会

* 表示这是一项由研究者资助的研究或联合研究。 

2023 年第 65 届美国血液学会 (ASH) 年会

* 表示这是一项由研究者资助的研究或联合研究 

关于 EMERALD 第 3 阶段研究 (NCT03778931)

作为一项随机、开放标签、主动对照研究，EMERALD 3 期试验旨在评估 elacestrant 作为二线或三线单药治疗 ER+、HER2-、晚期/转移性乳腺癌 (mBC) 患者的效果。该研究纳入了 478 位曾接受过一线或两线包括包括 CDK4/6 抑制剂在内的内分泌治疗的患者。参与研究的患者经随机分派，或接受 elacestrant，或接受由研究者选定的经批准的激素类药物治疗。其主要指标是评估总体患者群体和雌激素受体 1 基因 (ESR1) 突变患者的无进展生存期 (PFS) 在该研究中的表现。在携带 ESR1 基因突变的肿瘤患者组中，elacestrant 的中位无进展生存期为 3.8 个月，而此项指标在标准治疗 (SOC )中为 1.9 个月。并且，相对于标准治疗，elacestrant 将疾病进展或死亡风险降低了 45%（无进展生存期风险比=0.55，95% 置信区间：0.39，0.77）。

关于 ORSERDU^® (elacestrant)

美国适应症：经美国食品药品监督管理局(FDA) 批准，ORSERDU (elacestrant),（每片 345 毫克）可用于治疗罹患晚期或转移性乳腺癌（接受过至少一线内分泌治疗后出现疾病进展，雌激素受体 (ER) 阳性、人表皮生长因子受体 2 (HER2) 阴性、携带 ESR1 基因突变）的绝经后妇女或成年男性。

欲了解美国完整处方信息，请访问 www.orserdu.com。

重要安全信息，ORSERDU^®

警告与注意事项 

血脂异常：在使用 ORSERDU 的患者中，高胆固醇血症和高甘油三酯血症的发生率分别为 30% 和 27%。罹患 3 级和 4 级高胆固醇血症以及高甘油三酯血症的患者分别占总体的 0.9% 和 2.2%。开始使用 ORSERDU 之前以及在治疗期间定期监测血脂情况。

胚胎-胎儿毒性：综合考虑动物研究结果及其作用机制，孕妇使用 ORSERDU 可能会对胎儿造成不良影响。建议告知孕妇和育龄女性传与胎儿相关的潜在风险。建议育龄女性在 ORSERDU 治疗期间和末次用药后的 1 周内采取有效的避孕措施。建议育龄女性的男性伴侣患者在 ORSERDU 治疗期间和末次用药后的 1 周内采取有效的避孕措施。

不良反应 

有 12% 的患者在接受 ORSERDU 治疗期间发生了严重不良反应。接受 ORSERDU 治疗期间，有超过 1% 的患者出现了包括肌肉骨骼疼痛 (1.7%) 和恶心 (1.3%) 在内严重不良反应。接受 ORSERDU 治疗期间，有 1.7% 的患者出现了包括心脏骤停、感染性休克、憩室炎以及原因不明的情况在内致命不良反应（各一例）。

涵盖化验指标异常在内的 ORSERDU 最普遍的不良反应 (>10%)包括肌肉骨骼疼痛 (41%) 、恶心 (35%) 、胆固醇增高 (30%) 、天冬氨酸转氨酶 (AST)增高 (29%) 、甘油三酯增高 (27%) 、乏力 (26%) 、血红蛋白减少 (26%) 、呕吐 (19%) 、丙氨酸转氨酶 (ALT) 增高 (17%) 、低钠症 (16%) 、肌酐增高 (16%) 、食欲减退 (15%) 、腹泻 (13%) 、头痛 (12%) 、便秘 (12%) 、腹痛 (11%) 、潮热感 (11%) 和消化不良 (10%) 。

药物相互作用 

与 CYP3A4 诱导剂和/或抑制剂同用：在使用 ORSERDU 期间，应避免与强效或中效 CYP3A4 抑制剂同用。在使用 ORSERDU 期间，避免与强效或中效 CYP3A4 抑制剂同用。

在特定人群中的应用 

哺乳期：建议哺乳期妇女在使用 ORSERDU 期间以及末次用药后的 1 周内避免母乳喂养。

肝功能不全：严重肝功能不全（Child-Pugh C 级）患者应避免使用 ORSERDU。中度肝功能不全患者（Child-Pugh B 级）应降低 ORSERDU 的剂量。

目前尚未确定 ORSERDU 针对儿科患者的安全性和有效性。

若要报告可疑的不良反应，请致电 1-877-332-7961 联系 Stemline Therapeutics, Inc. 或 1-800-FDA-1088 联系 FDA，或访问 www.fda.gov/medwatch。

目前有若干转移性乳腺癌临床试验正对 Elacestrant 进行评估，探讨其作为单药或与其他疗法联合用药的疗效：ELEVATE (NCT05563220)；ELECTRA (NCT05386108)；nd ELCIN (NCT05596409)。Elacestrant 对于早期乳腺癌疾病的疗效的评估也在进行中。

关于 ELZONRIS^® (tagraxofusp-erzs)

美国适应症：作为一种处方药，ELZONRIS (tagraxofusp-erzs) 用于母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 (BPDCN)，适用于成人和 2 岁及以上的儿童患者。

欲了解美国完整处方信息，请访问 www.elzonris.com.

重要安全信息，ELZONRIS^®

黑框警告：毛细血管渗漏综合征

• ELZONRIS 治疗可能会导致患者出现毛细血管渗漏综合征 (CLS)，并可能危及生命或造成致命后果。密切关注是否出现 CLS 体征和症状，并遵循建议采取必要的措施。

警告和注意事项 

毛细血管渗漏综合征 

ELZONRIS 治疗引发的毛细血管渗漏综合征（CLS）在患者中已有报道，其中包括危及生命或造成致命后果的案例。 在进行 ELZONRIS 临床试验的患者群中，毛细血管渗漏综合征 (CLS) 的总体发生率为 53% (65/122) ，其中 43% (52/122) 的患者呈现为 1 级或 2 级，7% (8/122) 的患者为 3 级，1% (1/122) 的患者为 4 级，四名患者因此死亡 (3%) 。患者发病的中位时间为 4 天（范围 1 至 46 天），除 5 名患者之外，所有参与治疗的患者在第 1 周期内均经历了这一事件。

务必在进行 ELZONRIS 治疗前，确认患者心功能良好，并且血清白蛋白水平大于或等于 3.2 g/dL。在接受 ELZONRIS 治疗期间，每次给予 ELZONRIS 之前和之后，遵循临床指导对患者的血清白蛋白水平进行监测，并就患者是否出现 CLS 的其他体征或症状进行评估，这些体征或症状包括体重增加、包括肺水肿在内的新发或恶化的水肿以及低血压或血流动力学不稳定。

过敏反应 

ELZONRIS 可导致严重的过敏反应。临床试验中，在接受 ELZONRIS 治疗的患者中，43% (53/122) 报告出现过敏反应，其中有 7% (9/122) 的患者经历了 ≥ 3 级过敏反应。≥ 5% 的患者报告出现包括皮疹、瘙痒和口腔炎在内的过敏症状。监测患者在 ELZONRIS 治疗期间的过敏反应。在出现过敏反应的情况下，应停止 ELZONRIS 输注，并在必要时，进行相应的辅助性护理。

肝毒性

ELZONRIS 治疗与肝酶升高存在相关性。在参与 ELZONRIS 治疗的临床试验患者中，有 79% (96/122) 出现 ALT 升高，76% (93/122) 出现 AST 升高。26% (32/122) 的患者出现 3 级 ALT 升高。30% (36/122) 的患者出现 3 级 AST 升高，3% (4/122) 的患者出现 4 级 AST 升高。在治疗的第一个周期中，多数患者经历了肝酶升高，但升高在停止给药后恢复。

在每次输注 ELZONRIS 前，对丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 和天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 进行监测。若转氨酶升高至正常上限的 5 倍以上，应暂停使用 ELZONRIS，并在恢复至正常或问题解决后重新开始治疗。

不良反应 

最普遍的不良反应包括毛细血管渗漏综合征、恶心、乏力、发热、外周水肿及体重增加，发生率≥ 30%。化验指标异常中最为普遍的是白蛋白、血小板、血红蛋白、钙和钠的减少，以及葡萄糖、 ALT 和 AST  的升高，发生率超过 50%。

请参阅包括包括黑框警告在内的完整 处方信息。

若要报告可疑的不良反应，请致电 1-877-332-7961 联系 Stemline Therapeutics, Inc. 或 1-800-FDA-1088 联系 FDA，或访问 www.fda.gov/medwatch。

关于 Menarini Group

作为一家领先的国际制药和诊断公司，Menarini Group 年营业额超过 44 亿美元，员工总数超过 17000 人。致力于填补需求未得到满足的治疗领域的空白，Menarini 产品范围涵盖心脏病学、肿瘤学、呼吸病学、胃肠病学、传染病、糖尿病学、炎症和镇痛等领域。Menarini 产品遍及全球 140 个国家/地区，拥有 18 个生产基地和 9 个研发中心。欲了解更多信息，请访问www.menarini.com。

关于 Stemline Therapeutics Inc.

作为 Menarini Group 的全资子公司，Stemline Therapeutics, Inc.（以下简称 “Stemline”） 专注于新型肿瘤治疗药物的研发和商业化，是一家处于商业化阶段的生物制药公司。Stemline 致力于在美国和欧盟销售 ORSERDU^®（elacestrant）这一口服内分泌疗法，用于治疗罹患晚期或转移性乳腺癌（接受过至少一线内分泌治疗后出现疾病进展，雌激素受体 (ER) 阳性、人表皮生长因子受体 2 (HER2) 阴性、携带 ESR1 基因突变）的绝经后妇女或成年男性患者。Stemline 还致力于在美国和欧洲销售新型靶向（靶点为 CD123）治疗药物 ELZONRIS^® (tagraxofusp-erzs)。该药旨在用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 (BPDCN)（一种侵袭性血液癌症）患者，是目前唯一一款在美国和欧洲被批准用于 BPDCN 治疗的药物。Stemline 还致力于在欧洲销售用于治疗多发性骨髓瘤的 XPO1 抑制剂 NEXPOVIO^®(selinexor)。Stemline 还在研发多种针对实体肿瘤和血液肿瘤的小分子和生物制剂，拥有众多临床开发项目，这些项目处于不同的研发阶段。