在J.P.摩根医疗保健大会的第二天，Alto Neuroscience宣布了其针对ALTO-100目标药物候选的积极IIa期安全性和有效性数据。这是Alto自2021年推出以来呈现的最先进的试验数据，为该公司在精准精神病学的平台方法中提供了关键验证。
数据显示，患有重度抑郁症（MDD）和独特认知特征的患者，在通过验证的抑郁量表测量的症状改善方面，不论是单独使用ALTO-100还是与现有抗抑郁药物一起使用，都有明显的临床益处。该研究利用了Alto的Precision Psychiatry Platform™，以识别患有MDD和独特认知特征的人群，并具有明显的生物标志物。Alto开发了ALTO-100，以专门针对具有这种生物标志物特征的患者的大脑可塑性，这是一种与使用分子生物标志物目标进行患者选择截然不同的方法。
Alto Neuroscience首席执行官Amit Etkin在接受GEN Edge采访时表示：“我们正处于支持在精神病学中使用精准方法的一些非常令人兴奋的明确证据的边缘。”他说：“在ALTO-100中有两个非常令人兴奋的新元素：在精神病学中指导药物处方的第一个客观测试，以及20年前NMDA受体和氯胺酮研究以来的第一个新目标。”
精神病学的范式转变
如今的许多神经精神治疗方法都是通过首先找到一种药物的偶然性，然后在实质上确定该机制的迭代开发的。“在整个精神病学和制药生物技术的领域，有很多尚未开发的潜力，有许多关于如何开发它们的想法，”Etkin说道。“已经创造了很多非常有趣的分子。”
根据Etkin的说法，问题在于巨大的短缺，即对如何实际使用这些分子的知识不足，而且很多工作并没有为精神病学增添新的东西。
“我们有很多药物，它们彼此非常相似，”Etkin说。“我们在诊所中使用试错的方法来选择要开处方的药物。对患者来说这非常令人沮丧，而且在健康和经济方面都很昂贵。这不是开发知识和新药物的方式。问题在于，按照我们现在的方式做事，我们不知道为什么某些东西会起作用或失败，这是最糟糕的情况——你只能随机投掷飞镖，希望能击中目标。”
Etkin在之前在斯坦福大学的实验室中一直在做的事情，他现在在Alto延续，是理解如何将人群细分超出临床定义，并进入可以定义具有不同概况的可测生物学的领域。对于Etkin来说，这一切都指向了脑回路功能的生物学。
精神障碍和某些神经系统障碍在认知、情感、社交互动、睡眠和昼夜节律的脑回路中存在功能障碍。Etkin表示，所有这些都是可以测量的，可以直接使用脑电图（EEG）等工具，以及认知和情感的行为测试，以及观察睡眠和活动的可穿戴设备。多年来，Etkin开发了分析和理解分群数据的能力，这最终导致他离开斯坦福的终身教授职位，开始创办Alto。
在Alto的核心是他们的生物标志物平台与专门为可以使用生物标志物识别的亚群构建的药物管线之间的结合。
Etkin说：“我们通过生物标志物定义人群的方式和我们正在开发的干预措施之间存在共同演进。”“它们都旨在是一流或最佳的药物，并且都具有非常有趣的性质。但我们的方法也意味着可扩展和适用于整个神经精神病学。在精神分裂症、自闭症、帕金森病或阿尔茨海默病中，没有理由不进行细分。我们刚刚开始对大脑采用精准方法，这是从癌症中汲取的一笔，癌症一直在做这个。”
ALTO-100是该公司为多种适应症开发的几种药物中的第一种，所有这些药物都了解生物标志物，以定义对药物具有反应或无反应的亚群。
“当然，对于对生物标志物呈阳性的人来说，我们必须有令人信服的强有力的临床结果，同样对于呈阴性的人来说，他们不应该使用这种药物，”Etkin说。“这部分是弄清楚如何开发这种药物，但从临床的角度来看，这是知道这确实是对合适的人使用的正确药物。他们需要有一个明确的临床反应。这就是我们在数据中看到的。”
Alto将于2023年1月11日下午5:00在第41届J.P.摩根医疗保健大会上展示数据亮点。
编辑：周敏
排版：李丽
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