伟大突破！使用AI设计生物系统来编辑人类DNA，就像进行科学登月一样

这是一家2022年成立的初创公司——Profluence推出了OpenCRISPR TM计划，发布了世界上首个开源的由人工智能生成的基因编辑器。通过这一计划，Profluence展示了人工智能从头开始设计的定制基因编辑器首次成功精确编辑人类基因组。

OpenCRISPR-1是由人工智能创建的基因编辑器，由类似Cas9的蛋白质和引导RNA组成，完全利用Profluence的大型语言模型（LLM）开发。通过OpenCRISPR的训练过程，Profluence的人工智能从大规模序列和生物背景中学习，生成了数百万种自然界中不存在的多种CRISPR样蛋白质，从而显著扩展了几乎所有已知的CRISPR家族。

△OpenCRISPR-1 复合体的结构，世界上第一个人工智能创建的开源基因编辑器

在最新发布的研究中，他们描述了这一基因编辑器的生成和特性。他们发现，当OpenCRISPR-1被引入HEK293T细胞时，它显示出与目前流行的SpCas9相似的编辑效率，但具有更高的特异性，这意味着它可以更准确地编辑目标基因。更令人兴奋的是，当OpenCRISPR-1与人工智能生成的去氨酶结合时，它能够实现碱基编辑，显示出在一系列目标位点的强大编辑能力。

这项研究还在进一步探索中，科学家们正在研究OpenCRISPR-1作为纯化核糖核蛋白复合物时的基因组范围特异性和行为。OpenCRISPR-1的发布代表着基因编辑技术领域的一次重要突破，它有望为医学研究和治疗提供更精确、更强大的工具。

△OpenCRISPR-1编辑的人类细胞

这一次重大的突破，引起科学界高度关注。

其中，美国著名心脏病学家、医学教授和作家Eric Topol发表评论表示：目前，基因编辑领域的有两个重要突破：其一，胎儿非人灵长类动物的碱基编辑，成功传递至多个器官。其二，就是人类细胞中使用人工智能生成的基因编辑器取得成功。

据《纽约时报》报道，该公司旨在生产比现有生物机制更有效、更有能力的基因编辑器，以帮助生物体抵御疾病和其他病原体。

该公司的联合创始人兼首席执行官Ali Madani表示：“我们的成功预示着未来，人工智能将能够精确地设计所需的内容，以创造一系列定制的疾病疗法。” 他们希望通过开源该项目的产品来推动基因编辑领域的创新和民主化。

尽管该公司正在开源其人工智能模型，但它对人工智能技术本身保密。目前，这更多的是一个概念验证，尚不清楚OpenCRISPR-1是否能够与或超越现有的CRISPR模型。

专家指出，尽管人们对这一技术持乐观态度，但阻碍基因编辑领域发展的真正问题在于临床前研究的数量，以证明这些编辑是否安全有效。科学家们仍然对编辑人类DNA可能产生的副作用持谨慎态度，例如引发癌症而不是对抗癌症。

Profluence的基因编辑副总裁彼得·卡梅伦称该公司的人工智能基因编辑器是“分水岭，也是我们希望在着手构建下一代基因药物时迭代过程的开始”。通过开源编辑器，Profluence希望利用其他研究人员的专业知识来不断改进模型。

卡梅伦表示：“我们鼓励基因编辑社区对OpenCRISPR-1进行压力测试。如果有可以针对特定应用进行改进的特定功能，我们想知道并可以合作优化这些特性。”

综上所述，该公司正处于研究人工智能生成的基因编辑器的潜力的初期阶段，只有时间才能证明他们的发明是否能为人类开发出可行的治疗方法。

关于Profluence

Profluence是一家总部位于加利福尼亚州伯克利的人工智能优先的蛋白质设计公司。成立于2022年，Profluence专注于开发深度生成模型，用于设计和验证创新的功能性蛋白质，旨在彻底改变生物医学领域。该公司得到了Spark Capital、Insight Partners、Air Street Capital、AIX Ventures和Convergent Ventures等领先投资者的支持。

参考资料：

https://www.nytimes.com/2024/04/22/technology/generative-ai-gene-editing-crispr.html

In a scientific first, researchers use CRISPR base editing to treat liver disease in fetal monkeys

https://www.profluent.bio/applications

作者：王洪

排版：李丽