在加拿大再生医学加速器CCRM的首席开发官Sven Kili的讲话中，他将诱导多能干细胞（iPSCs）称为先进治疗的“起始物料圣杯”。他表示，在未来的生物制造趋势中，iPSCs有望成为治疗的起始细胞。
Kili表示：“与使用患者自身细胞的自体疗法（如CAR-T疗法）相比，使用从健康供体中提取的异种疗法可以更具成本效益地治疗更多患者，但仍需要进行处理。”他强调说：“iPSCs作为起始物料圣杯是下一个阶段。”
据Kili介绍，自体疗法的劣势在于每个制造批次只能治疗一个患者，这些患者的细胞可能由于遗传疾病或接受过大量癌症治疗而质量较差。
为了改善起始物料的质量，Kili表示，公司正在转向使用从健康供体采集的异种疗法，并面临着识别哪些供体细胞具有耐久扩增和工程化能力的挑战。
他指出：“我们需要在采集血液的单采室中识别超级供体。团队已经开始着手研究这个领域。”
然而，他解释称，这些细胞仍需要进行大量的工程化处理，而“圣杯”就是iPSCs。iPSCs是一种“空白模板”细胞，可以轻松进行工程化，包括使用CAR、TCR或其他相关受体进行治疗，例如抗肿瘤治疗。
此外，Kili表示，iPSCs易于扩大规模，可以以低成本治疗数万名患者。
他说：“它们是几乎无限的细胞来源，可以在封闭的过程中生成，而且使用大型生物反应器可以将成本降低到很低。”他补充说，CCRM可能是iPSCs细胞系生成方面的全球领先者。
△诱导性多能干细胞 (iPS 细胞) 和再生医学，矢量插图。[Metamorworks/Getty Images]
通过投资于iPSCs细胞系开发，并将这些细胞授权给其他公司使用，CCRM可以降低最终用户的成本。细胞治疗制造的其他趋势包括提高生产速度，治疗大量患者以及在医院保持床边制造的设备。
Kili表示：“随着我们从治疗罕见孤儿病转向治疗常见病，如镰刀细胞病，再到影响每年成千上万人的疾病，我们需要一个完全自动化的过程，细胞从一侧输入，产品从另一侧输出。”
然而，他认为在未来的五年内，将继续面临许多实际挑战，他不认为床边制造已经准备好。例如，如果出现过程问题，甚至是断电，以及制造中的安全问题，谁将负责？
通过投资于iPSCs细胞系的开发，并将这些细胞授权给其他公司使用，CCRM可以降低最终用户的成本。
总的来说，iPSCs作为先进治疗的“起始物料圣杯”具有巨大的潜力，它们可以改善治疗的效率和质量，为更多患者提供可负担的治疗手段。这一领域的发展前景令人期待。
编辑：王洪
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