据Biospace报道，近日，大冢制药以11亿美元收购了Jnana Therapeutics的药物发现平台和稀有疾病候选药物。这一交易于周四由两家公司宣布。

Jnana Therapeutics是一家总部位于波士顿的生物技术公司，通过在活细胞内将蛋白质靶标暴露于其化学片段库，发现潜在的药物候选者。该公司设计的片段库包含广泛的片段，这些片段可能与靶蛋白上的可药用口袋结合并共价标记。在找到与靶标结合的片段后，Jnana筛选类似药物的化合物库，以识别与蛋白质相同部分结合的小分子。

大冢制药在声明中首先讨论了收购的原因，提到了Jnana的平台，然后才提到它生成的药物候选物。大冢制药表示，该平台可以解决难以药物化的靶标类别，包括溶质载体、转录因子和信号支架蛋白。大冢制药认为该平台是其现有子公司Astex Pharmaceuticals能力的补充。与Astex一样，Jnana将作为大冢的全资子公司运营，并继续其研发工作。

该生物技术公司利用其平台找到了一种抑制SLC6A19的小分子，这是一种负责苯丙氨酸（Phe）肠道吸收和肾脏重吸收的转运蛋白。苯丙酮尿症（PKU）患者无法分解Phe。

抑制SLC6A19可以增强Phe的尿液排泄，有助于减少在PKU患者体内积累并引起脑损伤等症状的分子。Jnana正在一项Ib期试验中测试这一想法。经过28天的每日两次给药，生物技术公司在其SLC6A19抑制剂JNT-517的八名患者中看到了51%的Phe水平降低。与安慰剂相比，这一减少具有统计学意义。

基于中期结果，Jnana调整了其研究以包括剂量探索，并计划在2025年上半年进入III期试验。如果关键研究成功，JNT-517可能会挑战BioMarin的Kuvan（沙丙蝶呤二盐酸盐）和Palynziq（pegvaliase-pqpz）市场。赛诺菲正在开发一种PKU基因疗法，而Moderna正在进行一种mRNA候选药物的I/II期试验。

大冢收购了一家备受多家顶级制药公司关注的生物技术公司。Jnana于2017年启动，融资5000万美元，计划建立第一个专注于靶向溶质载体家族转运蛋白的药物发现平台。艾伯维和辉瑞的风险投资部门参与了融资，并至少参与了随后的两轮融资，共计筹集了额外的1.57亿美元。

Jnana在2020年与罗氏达成合作协议，获得4000万美元的预付款，并在2022年扩大了与瑞士制药公司的合作。罗氏支付了5000万美元预付款以形成第二次合作。

编辑：周丽

排版：李丽