被诊断出患上癌症,并且离死亡不远了,这令人痛苦,如果这个患者是一位尚未充分体验过生命的孩子,那么这可以说是一个悲剧。但好消息是,对于高收入国家来说,儿童儿科癌症的治愈率高达80%以上,不过从全球数据来看,在低收入和中等收入国家,儿童癌症平均治愈率低于30%。

3月15日,Science公布了“Pediatric Cancer”专题,主要介绍了目前在改善儿童癌症健康状况方面的科学进展,其中一个关键讨论点是为什么大多数的儿童癌症患者并没有从已显示对成人癌症有效,或有希望的新“靶向疗法”中得到帮助?

这其中有几个主要的原因,比如儿童癌症的遗传学与生物学与成人癌症的不同。评估成人癌症患者新疗法的临床试验的设计对于儿童癌症患者来说并不是最佳的。此外,由于许多儿童癌症亚型很少见,不会引起制药公司的注意。

科学家们希望能努力应对这些挑战,他们尝试研究儿童癌症的成年幸存者,这些患者经历了几十年的侵略性治疗引起的不良健康影响。世界各地的研究人员也正在探索全球儿童癌症患者疗效差异的原因。

尽管儿童肿瘤学界面临的挑战是多种多样的,但提出的解决方案中的共同主题就是需要共同协作——通过共享数据,专业知识或资源,那么这些成果将会带来全球化的影响。

癌症研究免费资源:儿童癌症基因组数据

儿童癌症基因组计划(The Pediatric Cancer Genome Project)是由美国圣犹大儿童医院-华盛顿大学主导进行,于2010年早期启动,是世界上最大的分析儿童癌症遗传起源的项目。

Nature Genetics杂志曾公布了这一计划的首批成果,并免费开放:www.ebi.ac.uk/ega/organisations/EGAO00000000046

公布的数据包含520个基因组序列包含260个儿科癌症患者的肿瘤样品,以及相应对照的正常样品,儿童癌症基因组计划希望能到今年年底,完成1200个基因组序列的测定。研究人员分析了这些基因组数据,找出每个儿童正常和癌变细胞中的差别,从而了解最致命儿童癌症中超过一半以上的致病原因。

虽然大多数癌症基因组最初只聚焦于基因,但这只是基因组中的一小部分,儿童癌症基因组计划的研究人员则采取了一种不同的方法,他们进行的全基因组测序,对每个病人肿瘤样品进行全部DNA的测定,这将能提供更丰富,更全面的,有关每位病患疾病发生与发展的DNA变化全景图。

“没有儿童癌症基因组进行,就无法取得这些发现”,负责人说,他表示这些发现将有助于找到针对高危癌症的治疗方法,这一项目也证明了,在儿童癌症和成人癌症之间存在显著差异,因而强调出专门用于儿童癌症的治疗方法的重要性。

特别的Lin28b

Lin28b是癌症中一个具有吸引力的治疗靶点,这是因为它通常只表达于胚胎之中,因此在儿童体内阻断它应该可以特异性地抑制癌症生长,且不会引入许多的副作用。

以往的研究发现,Lin28b是干细胞和胎儿组织发育的一个关键因子,这使得朱浩博士和他的研究小组猜测:相同的基因在某些癌症的形成中发挥了重要的作用。

德克萨斯大学西南医学中心(CRI)儿童医学研究所的研究人员在对癌症模型小鼠的研究中,鉴别出了一个促使包括Lin28b在内的几种儿童癌症形成的基因。如果这些研究结果被证实适应于人类,该研究有可能促成一些在分子水平上针对某些儿童癌症的新策略。

来源:生物通