近日，匹兹堡大学医学院的研究人员在《自然医学》杂志上发布了令人振奋的研究成果，提出了一种全新的治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的方法。这项创新的无药物、微创疗法通过电刺激脊髓感官神经，成功激活了患者体内的沉默运动神经元，从而改善了肌肉力量和运动能力，为SMA患者带来了希望。
脊髓性肌萎缩症是一种由基因突变引起的神经退行性疾病，患者的运动神经元逐渐丧失，导致肌肉无力、运动功能障碍。目前，虽然已有一些神经保护治疗手段，但尚无有效的方法能够逆转病情进展。此次研究的突破为SMA治疗领域带来了新的曙光。
通过电刺激逆转神经退化
此次研究的核心是通过电刺激脊髓感官神经，改善神经回路的功能。研究人员发现，SMA患者在早期虽然神经元尚未完全死亡，但存在感官神经输入减少的问题。这一缺失的神经反馈会加剧运动功能的下降。通过针对性的脊髓电刺激，可以增强感官神经的信号输入，激活退化的运动神经元，从而恢复神经功能，改善患者的运动能力。
临床试验显示显著疗效
研究团队在一项小规模临床试验中招募了三名轻度SMA患者（3型或4型），为期29天。每位患者在下背部脊髓区域植入了两个脊髓电刺激电极，专门刺激感官神经根，进行为期四小时的治疗，每周五次，共进行19次治疗。
治疗结果令人振奋：所有参与者的运动功能都有明显改善。“6分钟步行测试”成绩提高了至少20米，远超通常的治疗效果。此外，患者的肌肉力量、步态稳定性和运动耐力也得到了大幅提升，日常生活能力显著改善。
未来应用前景广阔
此次研究的成功，为脊髓性肌萎缩症的治疗提供了新的方向。研究人员表示，电刺激脊髓感官神经不仅能改善SMA患者的症状，还可能应用于其他神经退行性疾病的治疗，如肌萎缩侧索硬化症（ALS）和亨廷顿舞蹈症等。研究团队计划继续扩大临床试验规模，评估该疗法的长期疗效和安全性。
“这项研究开辟了一个全新的治疗领域，极有可能为更多神经退行性疾病患者带来福音。”研究团队的共同作者之一、匹兹堡大学神经外科教授罗伯特·弗里德兰德（Robert Friedlander）表示。
随着进一步研究的深入，这项脊髓电刺激疗法有望成为神经退行性疾病治疗的新利器，给全球患者带来切实的治疗选择和生活质量的改善。
参考文献：irst-in-human study of epidural spinal cord stimulation in individuals with spinal muscular atrophy, Nature Medicine (2025). DOI: 10.1038/s41591-024-03484-8
编辑：王洪
排版：李丽
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