近日，《自然》（Nature）杂志发表了两项重要研究，分别使用人诱导多能干细胞（iPSCs）和人胚胎干细胞（ESCs）来源的细胞，验证了干细胞治疗帕金森病的安全性。虽然这项前沿疗法尚需进一步验证其疗效和临床获益，但这些初步成果为未来干细胞治疗帕金森病奠定了坚实基础。
帕金森病是一种神经退行性疾病，其主要特征是多巴胺能神经元的逐渐丧失。当前常用的治疗方法，如左旋多巴（L-dopa），虽能在早期缓解症状，但随着病情进展，疗效逐渐减弱，并可能引发异动症等副作用。干细胞疗法通过补充大脑中的多巴胺能神经元，有望提供一种更持久、低副作用的治疗选择。
在日本，Takahashi Ryosuke 和 Takahashi Jun 等人开展了一项 I/II 期临床试验，向7名年龄介于50至69岁之间的患者大脑双侧移植了由人诱导多能干细胞分化而来的多巴胺前体细胞。试验持续24个月，期间未报告严重不良事件，移植的细胞可成功产生多巴胺，且未出现肿瘤或异常增殖等风险。
在疗效评估方面，研究团队观察到部分患者的运动症状有所缓解。在未使用常规药物的情况下，6名完成疗效评估的患者中有4人表现出改善；在使用药物的情况下，则有5人症状有所好转。然而，不同评估指标的改善程度存在差异，部分指标显示变化较小。
与此同时，美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心的 Viviane Tabar 团队开展了另一项 I 期临床试验，测试了一种由人胚胎干细胞来源的多巴胺前体细胞产品（bemdaneprocel）。共有12名中位年龄为67岁的患者接受了该细胞的外科移植，目标区域为大脑的壳核（putamen）双侧。其中5人接受低剂量（每侧壳核90万个细胞），7人接受高剂量（每侧270万个细胞）。
结果显示，该细胞产品具有良好的耐受性，18个月的随访中未发现与治疗相关的严重不良事件，也未观察到曾在胎儿组织移植中出现过的异动症。此外，两个剂量组的患者在运动功能方面也表现出一定改善，尽管改善幅度因测量方法而异。
这两项试验均采用异体（非自体）细胞移植，验证了从干细胞来源获得的多巴胺前体细胞在治疗帕金森病方面的安全性。不过，研究人员也指出，样本量小、开放标签设计（医生和患者都知道所接受的治疗）等局限性仍需进一步解决。
“这两项独立研究均证实了干细胞移植治疗帕金森病的安全性，并初步显示出潜在疗效，这是该疗法走向广泛应用的重要一步，”《自然》同期“新闻与观点”专栏中，神经科学家冈野英之（Hideyuki Okano）评论道。
参考文献：
Nobukatsu Sawamoto et al, Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson's disease, Nature (2025). DOI: 10.1038/s41586-025-08700-0
V. Tabar et al, Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson's disease, Nature (2025). DOI: 10.1038/s41586-025-08845-y
Hideyuki Okano, Clinical trials test the safety of stem-cell therapy for Parkinson's disease, Nature (2025). DOI: 10.1038/d41586-025-00688-x
编辑：周敏
排版：李丽
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