重磅丨Alnylam签署10亿美元RNAi疗法研发协议拓展更多靶标

今日，RNAi疗法领域再次迎来一个重磅消息。Alnylam Pharmaceuticals和Regeneron Pharmaceuticals宣布了一项合作协议，双方旨在利用RNA干扰（RNAi）技术共同发现、开发和商业化用于治疗眼睛和中枢神经系统（CNS）以及在肝脏中表达的几种靶标的RNAi疗法。根据协议条款，Regeneron公司将向Alnylam公司支付4亿美元前期付款，并以每股90美元或444万股普通股的价格对Alnylam公司进行4亿美元的股权投资。在眼睛和CNS项目的早期临床开发阶段，Alnylam还可能获得最多2亿美元的里程碑付款。Alnylam公司计划与Regeneron公司进行独家合作，开发用于治疗眼睛和中枢神经系统疾病这两种主要适应症的RNAi疗法。Regeneron公司主要负责靶向眼睛项目的开发和营销，Alnylam公司将有资格获得里程碑付款和特许权使用费。两家公司将共同推进和交替领导CNS项目，领导小组负责整体开发和商业化责任。Regeneron和Alnylam表示他们计划将项目推进到30个靶标，其中许多靶标在最初的五年发现期内已经进入了临床开发阶段。Regeneron公司将向Alnylam公司支付250万美元的项目启动资金，并为其提供250万美元的年度发现资金。这相当于Alnylam公司每年可能获得约300万美元的潜在年度发现资金。

“在Regeneron公司，我们相信，充分利用资源的方式就是投资在具有革新意义的科学突破上，从而为患有严重疾病的患者提供创新药物，”Regeneron公司总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士表示。“此次合作将RNAi技术与Regeneron世界领先的遗传学研究和靶标发现引擎结合在一起。”

Regeneron公司总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士（图片来源于Regeneron公司官网）

Regeneron公司生产和销售用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD），糖尿病性黄斑水肿或糖尿病性视网膜病变和黄斑水肿的Eylea，以及用于治疗特应性皮炎的Dupixent。Alnylam公司销售的Onpattro（patisiran）可用于治疗由hATTR引起的多发性神经病，hATTR是一种由遗传突变引起的遗传性进行性疾病，这种突变会导致错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白的累积。这次合作将利用Regeneron在遗传研究方面的专长。除此之外，Regeneron公司还将牵头对英国50万人的DNA进行测序，它将把这些专长与Alnylam公司的RNAi技术结合起来。“这个行业领先的新联盟旨在实现我们所认为的RNAi疗法作为治疗眼部和中枢神经系统疾病的潜在革命性药物的重大机遇，”Alnylam首席执行官John Maraganore表示。

Alnylam首席执行官John Maraganore（图片来源于Endpoints News）

“重要的是，此次合作使Alnylam能够继续建立其行业领先的RNAi疗法管道，同时保留重要的产品权利。此外，根据这项新协议，短期付款将加强Alnylam的资产负债表，在交易完成后提供超过20亿美元的预估现金，支持我们在全球开发和商业化多种产品作为潜在突破性药物，并推动我们朝着可持续盈利的方向发展。“John Maraganore表示。此次合作涉及到的靶向肝脏靶标的RNAi疗法研发项目包括评估anti-C5 antibody-siRNA组合在治疗C5补体介导疾病中的效果。这些项目的一部分将涉及目前处于第一阶段的Regeneron的pozelimab（REGN3918）与目前处于第二阶段的Alnylam的cemdisiran。Alnylam将继续cemdisiran单一疗法的开发。Regeneron公司将领导组合开发。他们还将继续之前宣布的合作伙伴关系，以确定RNAi疗法在非酒精性脂肪性肝炎(NASH)中的治疗效果。最后，Yancopoulos博士表示：“这关乎未来，关乎协同效应。我们不会做只是希望收购一项资产的标准协议。相反地，我们正在寻找能和我们一起做更伟大事业的朋友”。

来源：锐博生物

资料来源：https://www.biospace.com/article/regeneron-and-alnylam-ink-1-billion-eye-and-central-nervous-system-r-and-d-deal/