近日，《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）发表一项来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的三期临床试验结果，并在第67届美国血液学会（ASH）年会上进行了报告。研究显示：接受限时疗程的实验性单克隆抗体 ianalumab（靶向 BAFF 受体）治疗的成人原发性免疫性血小板减少症（ITP）患者中，超过一半在停药后仍可维持至少 一年的安全血小板计数，且未出现严重出血事件。
ITP：一种可能导致危及生命出血的自身免疫疾病
ITP 是一种罕见的自身免疫性疾病，机体免疫系统会错误攻击血小板，导致严重或反复出血。患者可能出现鼻出血、牙龈出血、皮肤瘀斑、疲劳，甚至危险的内脏或颅内出血。美国大约有 5 万名患者，任何年龄均可能发病。
部分患者无需治疗，但血小板持续偏低或有反复出血者通常需使用糖皮质激素作为一线治疗。然而，一部分患者在减量或停用激素时会复发，需转为二线治疗。目前 FDA 已批准三类二线药物，但大多需长期甚至终生使用，每日或每周给药，影响患者生活质量并带来长期费用与副作用风险。
VAYHIT2 三期试验：短期治疗带来长效获益
VAYHIT2 是一项双盲、多中心三期临床试验，共纳入 152 名成人 ITP 患者，分为三组：
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ianalumab 高剂量组（50 人）
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ianalumab 低剂量组（51 人）
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安慰剂组（51 人）
所有患者均曾对激素治疗无效或复发。试验中，患者每月接受一次静脉注射，共 4 个月。由于 ianalumab 起效较慢，三组患者均联合使用已获批的口服药物 eltrombopag，并计划逐步减停。
Ianalumab 通过靶向 BAFF receptor，消除参与攻击血小板的自身反应性 B 细胞，从而减少抗血小板抗体的产生。
研究的主要评价指标是 “治疗失败时间”，包括血小板下降、无法停用 eltrombopag、需要其他 ITP 治疗，或死亡。
结果显示：
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12 个月避免治疗失败的概率：
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高剂量组 54.2%
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低剂量组 50.5%
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安慰剂组 30%
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6 个月血小板稳定比例（距最后一次 ianalumab 注射 2 个月）：
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高剂量组 62%
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安慰剂组 39.2%
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这一结果表明，限时疗程的单抗治疗可能为患者带来持续、无需维持用药的长期缓解。
研究者：ITP治疗可能进入“无需终生用药”的新阶段
该研究的通讯作者、宾大血液疾病中心临床主任 Adam Cuker 表示：“这项研究证明，对于 ITP 患者，长期且持久的治疗反应不必依赖持续用药是可能的。这对患者意义重大。”目前，ianalumab 尚未获 FDA 批准，仍在开展针对 ITP 和其他自身免疫疾病的进一步研究。研究团队将继续跟踪本试验患者，以观察其是否能维持更长期的免治疗状态。Cuker 指出：“过去我们只能致力于控制血小板计数、防止出血，而现在，我们终于可以思考改善患者的长期生活现实——这项研究为 ITP 患者开启了一个新的希望时代。”
参考文献： Ianalumab plus Eltrombopag versus Placebo plus Eltrombopag in Immune Thrombocytopenia, New England Journal of Medicine (2025). DOI: 10.1056/NEJMoa2515168
编辑：王洪
排版：李丽
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