2026 年 9 月 10 日，北京协和医院完成了一例特殊给药。Ⅲ期临床的首例受试者服下一粒小分子药片——其靶点由 AI 从零筛选，分子由生成式 AI 设计。
这是全球首个由 AI 全程驱动发现的候选药物进入Ⅲ期临床。
药物与试验
这款药叫 Rentosertib，由英矽智能研发，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）——一种中位生存期仅 3 至 4 年的进行性肺纤维化疾病。
Ⅲ期是新药上市前最后一道关卡。计划入组 320 例，在中国 47 家中心开展，口服给药 52 周，主要终点为 FVC 年下降率；由北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者，钟南山院士、上海市肺科医院陈昶院长任联合牵头。预计 2029 年读出顶线数据。
Ⅱa 期：主要终点是安全性
支撑这条新闻的，是 2025 年 6 月发表于《自然·医学》的Ⅱa 期结果。但有一个细节常被略过：这项试验的主要终点是安全性与耐受性，不是疗效。
71 例患者，中国 21 家中心，随机双盲安慰剂对照，给药 12 周，分四组（安慰剂、30mg 每日一次、30mg 每日两次、60mg 每日一次）。主要终点达成——各组至少发生一次治疗期不良事件的比例相近：安慰剂组 70.6%，三个治疗组分别为 72.2%、83.3%、83.3%。疗效是次要终点：
图 1：Ⅱa 期 FVC 数据（次要终点）——60mg 组 +98.4 mL、30mg 每日两次组 +44.6 mL、安慰剂组 −20.3 mL；主要终点为安全性（数据：Nature Medicine）
在一个以肺功能持续下降为特征的疾病里，治疗组上升、对照组下降，方向差异有意义，且呈剂量-效应关系——但 30mg 每日两次组仅增加 44.6 mL，并非所有剂量效果相近。另有流传较广的「未使用抗纤维化药物患者 FVC 增加 187.8 mL」，来自亚组分析，样本更小，不宜作为主要疗效证据。
研发效率方面，从靶点识别到临床前候选化合物约 18 个月，合成并测试 78 个分子（公司披露口径）；公司称传统早期发现平均需 2.5 至 4 年、每项目合成测试 60–200 个分子——此为广义管线表述，非与具体项目的严格对照。
但书：三个限定
- 样本量太小——71 例、12 周，属早期概念验证，不足以证明能改变长期病程或生存；
- 肝毒性集中在中高剂量组——12 例因不良事件中断治疗，其中 7 例与肝损伤相关：30mg 每日一次组 0/18，30mg 每日两次组 4/18（22.2%），60mg 每日一次组 3/18（17%）。7 例中 4 例合用尼达尼布，但仍有 3 例未用尼达尼布而出现肝损——不能简单归因于合并用药；
- AI 贡献难归因——发现过程中人类药物化学家与生物学家深度参与；且「AI 发现药物」并无监管定义，准确表述是：首个有同行评议记录、由 AI 平台同时完成靶点识别与分子设计的候选药物进入Ⅲ期。
另需说明：同期发表于《自然·生物技术》的一篇研究称，该药在部分「衰老时钟」模型中使患者生物学年龄平均逆转 3 至 4 年。但这是对Ⅱa 期留存血清的事后探索性再分析——既非预设终点，样本也仅 42 例，作者自己承认无法干净区分「器官变健康」与「全身衰老减缓」。不宜作为主要卖点传播。
117 条管线，3 条Ⅲ期
Rentosertib 真正的新闻价值，不在「全球首个」这四个字，而在一组行业统计里。
图 2：117 条 AI 药物管线的推进漏斗（数据：2026 年 ASCO 会议统计）
据 2026 年 ASCO 会议统计（动脉网梳理），全球 63 家企业的 117 条 AI 药物管线进入人体临床——完成Ⅰ期 60 条，完成Ⅱ期 8 条，进入Ⅲ期仅 3 条。
同期，Recursion 的 REC-994、REC-2282 已于 2025 年一季度终止，Exscientia 的 DSP-1181 完成Ⅰ期后被搁置。失败原因与分子是否由 AI 设计无关：生物学假设在人体里没有成立。
图 3：AI 压缩的是发现环节（18 个月 vs 传统 4–6 年），临床试验周期未变
结论
Rentosertib 走到Ⅲ期，是 AI 制药从「论文级」迈向「临床级」的一次真实进展。但它是一条管线走到了这一步，而不是一个行业完成了验证。
2029 年的顶线数据，才是真正回答「AI 到底改变了什么」的那一页。
本文数据出自英矽智能 2026 年 9 月 10 日官方公告、试验注册号 NCT07687459 / CTR20262475、《自然·医学》2025 年 6 月Ⅱa 期结果、《自然·生物技术》2024 年 3 月与 2026 年 9 月论文，以及 2026 年 ASCO 会议行业统计（动脉网梳理）。外部专家质疑来自未参与研究的呼吸科研究者及药物研发分析人士公开评论。注意两点：Ⅱa 期主要终点为安全性而非疗效，FVC 属次要终点；肝毒性停药 7 例的剂量组分布为 0/18、4/18、3/18，其中 3 例未合用尼达尼布。Ⅱa 期中心数有 21 家与 22 家两种记载，本文采用公司口径 21 家。「AI 缩短的是发现环节」为基于公开信息的分析判断，非官方结论。
编辑：周敏
排版：李丽
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