君实生物：立足国内患者独特性 不满足于目前单一研发成果

“君实生物关于PD -1的研究成果受到广泛关注，并非因为君实生物最先研制成功抗PD-1单抗，而是因为君实生物是第一家中国公司，首要针对国内患者，最早得到PD-1良好的实验结果”，第四届中国医药创新与投资大会召开期间，君实生物CEO李宁在接受财经网采访时说道。

9月21日，君实生物自主研发的抗PD-1单抗特瑞普利单抗（商品名：拓益）针对膀胱尿路上皮癌和非小细胞肺癌两项适应症的II期研究，在第22届全国临床肿瘤学大会暨2019年CSCO学术年会上进行了数据分享。

而就在同一时间，李宁也在接受财经网采访时预告了这一研究研究结果，“PD-L1表达阳性患者免疫治疗有效率高达42.4%，是目前国内外PD-1/PD-L1单药治疗公开数据中最高的。既往国外也进行了转移性尿路上皮癌一线化疗失败后接受免疫检查点抑制剂单药治疗的临床研究，其客观缓解率绝大多数在20%左右，相较而言，POLARIS-03的临床疗效有了显著提升。”

独具“中国特色”适应症研究

君实生物的特瑞普利单抗是首个国内上市的国产PD-1单抗，于2019年2月正式销售，目前获批的适应症为黑色素瘤的二线治疗。据资料显示，目前君实生物针对特瑞普利单抗正在开展14项关键注册临床，在鼻咽癌、尿路上皮癌、肺癌、肝癌、乳腺癌、食管癌等多个适应症上有布局，其中尿路上皮癌和鼻咽癌的进展较快。

“在作用机制方面，PD-1相较于以往的抗肿瘤药物，截然不同。具体来讲，以往的抗肿瘤药物多针对肿瘤下手，而PD-1则更加针对人体自身的免疫系统，即免疫系统正常化。正因为理念的转变，也使得它的适用范围更加广泛，可以在多个瘤种有效”，对于PD-1在肿瘤治疗方面的革新，李宁解释道。

事实上，更加广泛的PD-1适应症获批，也将意味着药企争取到更大的市场空间。有专家分析指出，在欧美国家较为罕见的部分癌症，在国内或是高发病种，因此国内药企在适应症的选择上，也应该更具“中国特色”，例如食管癌、鼻咽癌、胃癌、肝癌等适应症都在国内具有更大的临床需求。

李宁谈到，“君实生物关于PD -1的研究成果受到广泛关注，正是因为君实生物是第一家中国公司，首要针对国内患者，最早得到PD -1良好的实验结果”。据了解，君实生物的特瑞普利单抗，目前获批的适应症在黑色素瘤这一细分疾病，“欧美黑色素瘤患者的肿瘤类型多为日光型，而与此不同的是，国内患者的黑色素瘤类型则多为肢端型和黏膜型。与西方相关临床研究数据相比，君实生物得出了更具特色的研究结果。”

食管癌同样也是国内外患者患病类型上有所区别的瘤种。李宁说道，“国内90%的食管癌患者均为食管鳞癌，而国外则基本为食管腺癌。正因为肿瘤类型的不同，君实生物立足于国内患者的独特性，在使用的安全性与有效性方面进行了差异化研究。”

而在其他适应症的拓展上，君实生物也在进军中国高发肿瘤领域，李宁告诉财经网，“君实生物现阶段瞄准的方向正是国人中比较高发的肿瘤领域，例如鼻咽癌。众所周知，80%的鼻咽癌患者集中在亚洲，而西方国家的患病群体也多是亚洲患者，公司针对鼻咽癌一线、二线治疗，正在不断进行深入研究。除单药治疗外，君实生物也同时展开了联合治疗的相关研究，包括与传统的放疗联合，旨在进一步提升有效率，降低毒副作用。在胃癌、肺癌等肿瘤领域，公司同样在广泛探索。”

产品管线拓展与科创板上市同在路上

研发投入高、承担风险大是生物医药行业的重要特征，而处于研发阶段的生物医药企业，盈利一般都需要较长时间。与众多创新药研发企业一样，君实生物也在2019年上半年，才初尝自主研发产品商业化带来的盈利。

据财报数据显示，自2015年至2018年期间，由于一直没有产品上市，君实生物净亏损呈现逐年扩大态势，4年期间累计亏损达到12.34亿元。而在今年上半年，得益于研发管线、临床试验及产品商业化的推进，君实生物也迎来了业绩拐点。

财经网也注意到，2015年，君实生物前往新三板挂牌；2018年，君实生物再成为第一家“3+H”股。今年，新开设的科创板为尚未盈利的生物医疗提供了更多上市条件，公司随即在今年4月正式启动科创板IPO上市辅导工作。

而就在近日，君实生物也公告称，在中国国际金融股份有限公司（以下简称“中金公司”）的辅导下，已通过证监会上海监管局的辅导验收。财经网也向君实生物询问相关上市进展，公司回应称，“根据流程，接下来公司将向上交所进行申报并完成监管机构的问询回复，涉及到外部相关部门的审核。此外，公司还需要额外完成新三板摘牌流程。但是具体时间计划仍难以估计。”

“对于医药企业而言，上市融资的确难以带来长期的资金支持”，李宁也无奈表示，在他看来，对于患者及创新药研发企业，医疗保险机制的愈加完善，使创新药研发生产恢复健康发展，最终推动良性循环，“医疗支付体系更需两条腿走路，首先是国家医疗保障制度对于弱势群体基本需求的保障；此外，则是医疗保险，对包括创新药在内的，价格较贵的治疗药物的广泛覆盖。”

查阅公司上半年业绩报告，财经网注意到，特瑞普利单抗（拓益）的销售额占公司整体收入的99.69%，商业化4个月销售体量达到3.08亿元，其中第二季度实现销售额2.3亿元左右。但对于未来产品管线的布局，君实生物显然不满足于仅仅依靠PD-1带来的稳定放量，其研发管线已包括19个药物，“在生物药的研发领域，公司自主研发的全球首个治疗肿瘤的抗BTLA单抗于上半年获得美国FDA的药物临床试验批准，治疗自身免疫性疾病的抗IL-17A单抗也于近期获准在国内进入临床试验。此外，在小分子药物方面，公司也通过引进合作的方式拓展管线，受让苏州润佳的CDK抑制剂、PI3K-ɑ抑制剂的50%权益，受让华奥泰研发的贝伐珠单抗生物类似药现有研发成果等，目的是通过源头创新与合作引进形成互补，不断增加管线的强度。”

来源：财经网