囊性纤维化基金会出资将纳米颗粒输送到肺部

遗传治疗领域似乎正在集体向探索递送系统的方向转变，囊性纤维化基金会（CFF）也不例外。这家非营利组织最近宣布，他们将投资高达200万美元，探索一种新颖的将基因治疗递送至肺部的方法。他们将通过资助波士顿公司Nanite开发创新的递送方法来实现这一目标——使用聚合物纳米粒子，包括小型聚合物结构和基因载体的组合。Nanite是一家非病毒基因递送公司，正在开发一种新型可编程聚合物纳米粒子，用于各种模式和指示。这项投资是该公司最近宣布的600万美元种子融资的基础上建立的。

对于囊性纤维化（CF）患者开发新疗法最大的挑战之一是有效的药物递送。聚合物纳米粒子（PNP）是一种递送模式，可能比其他基因治疗递送方式具有几个优势。具体来说，与病毒和脂质纳米粒子相比，PNP可能不太可能引发免疫反应，并且可能比脂质纳米粒子更稳定和多功能，后者释放给细胞的药物载荷量可能更有限。

Nanite的平台SAYER将高通量合成和人工智能（AI）相结合，旨在快速探索大量的化学空间，以确定最佳的PNP候选物，用于将基因材料传递到不同组织。

有了CFF的这笔新资金，Nanite将致力于开发聚合物纳米粒子，可以准确地将信使RNA疗法输送到肺部，同时可能更好地抵抗粘稠的黏液，该黏液会堵塞患有CF的患者的肺部。最终，Nanite希望扩展这些进展，以传递任何类型的基因疗法，并针对CF影响的其他器官，如胰腺。

Nanite的CEO兼联合创始人Sean Kevlahan博士表示：“我们非常高兴宣布Cystic Fibrosis Foundation的这项投资，我们将利用这笔资金探索一种将基因疗法输送到CF患者肺部的新方式。我们的专有SAYER平台结合了自动化聚合物合成和高通量体内筛选技术以及AI，允许设计可编程的聚合物纳米粒子，以具有组织特异性的方式输送各种基因载体。我们计划与其他患者倡导团体和生物技术合作伙伴合作，开发针对多种不同适应症的有针对性的药物输送工具。”

编辑：周敏

排版：李丽