近日，美国麻省理工学院的研究人员成功开发出一种高效将mRNA疗法输送至肺部细胞的脂质纳米颗粒。尽管将治疗药物输送至肺部颇具挑战性，但如果能准确瞄准肺部细胞并使用纳米颗粒技术，可能有望解决诸多医学难题。这些新型纳米颗粒能够高效地输送mRNA，进而在肺部编码具有治疗作用的蛋白质。目前，研究人员已证实，这种纳米颗粒可以将编码CRISPR/Cas基因编辑系统的mRNA输送至肺部细胞，为遗传性肺部疾病（如囊性纤维化）的治疗带来新思路。

麻省理工：纳米颗粒助力mRNA疗法革新肺部治疗，治疗遗传性疾病有望更为高效-肽度TIMEDOO

设计用于治疗肺部疾病的纳米颗粒具有一定难度。通常，这些颗粒需要进行特殊设计，以便吸入并能够在到达目标细胞后将其内部有效地输送至细胞内。虽然实现这些参数具有挑战性，但成功开发出这种新型纳米颗粒将为治疗肺部疾病，如囊性纤维化等病症，提供全新方法。

经过新冠疫苗研发的验证，mRNA技术已经显示出其巨大潜力。麻省理工学院的研究人员将这一技术应用于针对肺部疾病的纳米颗粒研究。研究人员丹尼尔·安德森表示：“这是首次在小鼠身上实现了高效将RNA输送至肺部的研究。我们希望这一技术能够应用于治疗和修复各种遗传性疾病，包括囊性纤维化。”

虽然mRNA本身可以通过编码缺失的蛋白质来弥补基因功能缺陷，但CRISPR/Cas基因编辑系统可以直接修复错误的基因，并替换为正常的基因。研究人员巧妙地利用这一特点，将编码CRISPR/Cas蛋白质的mRNA包裹在纳米颗粒中，从而使肺部细胞能够自行生成进行基因编辑所需的“工具”。

构成纳米颗粒的脂质包含一个正电荷的头部和一个负电荷的脂质尾部。正电荷的头部有助于与带负电荷的mRNA结合，并使其在进入细胞内部后脱离纳米颗粒；负电荷的尾部则使纳米颗粒能够穿过细胞膜。在小鼠实验中，研究人员发现大约40%的肺部细胞在接受一次治疗后得到了有效改善，而在三次治疗后，成功治疗的细胞比例提高至60%。研究人员希望，如果这种高效的治疗方法能够成功应用于临床，将给患者带来积极的变化。

总之，麻省理工学院研究人员的这一突破性发现有望为肺部遗传性疾病的治疗提供更为高效的方法。纳米颗粒技术与mRNA疗法的结合，将有可能大大提高治疗肺部疾病的效果，为患者带来福音。

Study in journal Nature Biotechnology: Combinatorial design of nanoparticles for pulmonary mRNA delivery and genome editing

编辑：彭佳斌