Tome Biosciences筹集2.13亿美元将麻省理工学院开发的基因组编辑技术商业化

基因组编辑技术的不断发展为治疗一直难以解决的疾病提供了新的可能性，其中包括新型的细胞和基因疗法。像Tome Biosciences这样的公司是新一波初创公司中的一员，它们正在构建利用CRISPR/Cas9和其他基因组编辑技术的商业平台。

本周早些时候，Tome Biosciences成功完成了2.13亿美元的A轮和B轮融资，投资方包括Andreessen Horowitz (a16z) Bio + Health、ARCH Venture Partners、GV、Longwood Fund、Polaris Partners、Bruker Corporation、FUJIFILM Corporation和Alexandria Venture Investments。这些资金将支持Tome开发和商业化由麻省理工学院授权的可编程基因组整合（PGI）技术。

PGI技术将CRISPR与能够在不需要双链DNA断裂的情况下插入或编写长达一个基因的DNA序列的酶相结合。Tome的技术组合包括整合酶介导的PGI（I-PGI），它利用专有的整合酶将大片段精确地插入基因组。I-PGI技术基于基于基因组编辑的可编程添加通过位点特异性靶向元素（PASTE）方法，该方法是Tome Biosciences的联合创始人Omar Abudayyeh博士和Jonathan Gootenberg博士在麻省理工学院首次发现的。

关于PASTE的详细信息可以在2022年发表的《自然生物技术》论文中找到，题为“使用CRISPR定向整合酶进行双链DNA不断裂的大片段基因组插入”。

迄今为止，Tome Biosciences已经证明I-PGI能够在不同类型的分裂和非分裂细胞中的目标位点插入超过30kb的基因编码，并且可以进行多重复制。Tome Biosciences的首席科学官John Finn博士表示：“我们能够控制DNA序列插入的能力是一场改变游戏规则的变革。这意味着该领域现在可以摆脱随机整合，利用人类基因组中的任何自然启动子，使我们能够组织基因表达的组织位置、时机和量。”

Tome Biosciences最初计划利用PGI技术开发整合基因疗法，用于治疗单基因性肝病和用于治疗自身免疫疾病的细胞疗法。Tome的总裁兼首席执行官Rahul Kakkar博士表示：“PGI代表编辑技术的成熟，突破了基因医学发现的当前障碍。对于患有罕见单基因病的患者，PGI允许单药物潜在治疗，无论遗传异质性如何，对于患有更常见疾病的患者，PGI允许以生物制剂发现的速度创建细胞疗法，具有足够的复杂性，使其有可能在整个人类医学领域广泛使用。”

参考文献：“Drag-and-drop genome insertion of large sequences without double-strand DNA cleavage using CRISPR-directed integrases.”

编辑：王洪

排版：李丽