人工智能（AI）在制药行业中具有巨大的商业潜力。根据Deep Pharma Intelligence的数据，在2014年至2023年间，AI相关的药物开发累计投资超过600亿美元。近期Xaira Therapeutics以10亿美元的投资规模成功上市，并且各个制药公司与英伟达之间不断签订新的合作协议，预示着2024年的AI投资规模可能会超过这个低估数字。
然而，除了公关炒作外，行业领袖之间也在进行真正的讨论，质疑AI投入是否真能提高制药行业的生产力和产出。虽然生物技术公司一直宣称利用AI进行药物发现比传统方法更快更便宜，但到目前为止，这些公司只有少数几种药物进入了临床试验阶段，而且还没有一种药物通过了第三阶段的FDA审批。
去年早期的几个临床失败案例，包括Exscientia对其抗癌药物EXS-21546和BenevolentAI对皮炎药物BEN-2293的一、二期试验，表明AI在药物开发中的回报可能会进一步延迟。
AI在制药行业的讨论似乎过分夸大了AI工具在快速开发临床可用化合物方面的能力。这夸大了AI掌握人类生物学这样多样复杂领域能力的力量。
AI工具本身并不能像ChatGPT一样快速完成撰写研究论文的任务。对我们来说，存在的问题不是“AI能否改变药物发现？”当适当运用时，AI无疑会改变药物发现。我们需要问的是：“我们该如何消除早期AI派生化合物试验中出现的翻译问题？”如果我们能回答这个问题，我们将能更好地验证AI派生的结果。
AI未达到预期的原因主要在于数据本身以及公司如何处理其AI派生的结果。AI模型在识别相关性方面表现出色，但众所周知，相关性并不能解释因果关系。生成AI方法的成功与使用公开数据集的数据的准确性和完整性有关，但我们还没有证据表明我们已经完全数字化了人类生物学。即使是最准确和最完整的数据集，也只能使研究人员识别到适当的相关性。简而言之，我们需要更多的数据。开发药物的公司需要理解因果关系，这需要回到湿实验室来验证AI生成的结果。
在当前对AI资源的争夺中，几乎没有AI平台专注于使用真实的生物样本来训练其AI模型，使用真实的生物样本进行纵向研究以产生数据的机会更加稀缺。只有少数公司和团体在开展贝叶斯AI与传统机器学习模型相结合的研究，从样本中获得洞察力。
使用来自疾病发生前后的真实生物样本，并使用贝叶斯方法进行研究具有无偏探索的价值，有可能重新定义药物的概念化、发现和开发。神经AI可以作为下一步解码遗传因素与常见疾病之间错综复杂关系的工具，有助于药物开发路径的重要决策。
借助这些方法，我们已经确定了治疗难治性癌症（如胶质母细胞瘤和胰腺癌）的临床阶段研究中显示早期效果的试验人群。
真正成功的AI工具是什么样的？尽管早期的失败引起了人们对AI在制药领域的价值的怀疑，但我对未来的机会持乐观态度。AI工具可以富有成效地帮助我们识别用于临床开发的化合物，但我们必须利用真实的生物输入，即不仅仅依赖公开数据集，还需要严格验证从AI模型中得出的结果，以确保我们理解治疗候选物的潜在作用机制，以及哪些类型的患者最有可能受益。基于此，我们可以设计临床试验，仅包括那些可能受益的患者。
在进行临床试验时，我们可以使用AI模型对患者治疗前后的生物学进行临床样本的收集和分析。通过从这些模型中获取的洞察，我们可以更好地了解治疗候选物的生物学效应，并进一步完善我们对哪些类型的患者对治疗有响应的理解。
最后，基于AI派生的洞察力，一旦药物获得批准，可以帮助我们在标签扩展或药物再利用方面开辟道路，通过利用对作用机制和反应人群特征的理解，识别具有类似生物特征的其他患者群体。
Niven R. Narain, PhD
CEO, BPGbio
BPGbio的首席执行官Niven R. Narain博士表示，BPGbio利用其NAi交互式生物学AI平台运营着一个临床注释的纵向研究，拥有超过10万个患者/样本生物库。该公司的研究人员提取组织、血液和尿液样本，并对其进行代谢组学、脂质组学、蛋白质组学分析。BPGbio的官员表示，通过将综合多组学数据与领域特定的AI模型进行分析，使公司能够更好地理解其正在设计治疗方案的疾病的潜在生物学机制以及其治疗候选物给予患者后的生物学变化。
虽然AI在制药领域的应用尚处于发展阶段，但有望实现精准医学，并在制药开发的各个环节提供价值。AI工具可以帮助我们识别用于临床发展的化合物，但我们必须结合真实的生物样本和湿实验室验证来严格验证AI模型的结果，以确保我们理解治疗候选物的作用机制和哪些患者可能最有可能受益。通过这样的方法，我们可以更好地利用AI在制药领域的潜力，为精准医学的实现助力。
编辑：王洪
排版：李丽
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