据Biospace报道，由于与英国国家健康服务系统（NHS）达成了价格协议，英国的输血依赖型β地中海贫血患者将可以使用Vertex制药公司的基因编辑疗法Casgevy。Vertex制药公司于周三宣布，他们已与英国NHS达成了一项关于其基于CRISPR的基因编辑疗法Casgevy（学名：exagamglogene autotemcel）的报销协议，该疗法用于治疗输血依赖型β地中海贫血患者。
据Vertex公司称，这项报销协议是在英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）对Casgevy在这一适应症上的推荐之后达成的。NICE是英国的一个执行和非部门政府机构，负责发布有关健康服务和药物的建议和质量标准。NHS使用NICE的指导来确定为患者提供哪些治疗。
Vertex国际高级副总裁Ludovic Fenaux在一份声明中表示，这项与NHS达成的报销协议是英国输血依赖型β地中海贫血患者的“历史性时刻”，这些患者长期以来一直受到“这一缩短寿命的疾病限制选择”的困扰。
Fenaux说：“通过与NHS英格兰和NICE的合作，我们达成了这一具有里程碑意义的协议，认识到一次性治疗对患者、他们的家庭和医疗系统所能带来的价值。”
根据该机构的新闻稿，Casgevy将在英格兰的七个专科NHS设施提供，并将在几周内上市。总共有大约460名年满12岁的英格兰患者可能符合Casgevy治疗的条件。
NHS英格兰是全球首批提供Casgevy的医疗系统之一。
Casgevy是一种一次性基因编辑疗法，使用CRISPR技术来修改患者自身的CD34阳性造血干细胞，以减少BCL11A基因的表达水平。该疗法可促进胎儿血红蛋白的生成，而胎儿血红蛋白在镰状细胞病和β地中海贫血中通常受损。
2023年11月，英国药品和健康产品管理局成为首个批准使用Casgevy的卫生机构，允许其用于这两种血液疾病。随后，FDA也于2023年12月批准其用于治疗镰状细胞病，并于2024年1月批准其用于治疗β地中海贫血。
Vertex及其合作伙伴CRISPR Therapeutics为Casgevy设定的标价为220万美元。
2024年3月，Vertex未能说服NICE接受Casgevy在镰状细胞病中的价值。该机构当时拒绝推荐资助该基因编辑疗法，理由是成本效益问题。
Vertex周三表示，他们正在与欧盟的报销机构合作，以将该疗法带给符合条件的镰状细胞病和β地中海贫血患者。
编辑：周敏
排版：李丽
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