近日，Hubble Therapeutics 宣布选择 Andelyn Biosciences 作为其合同开发和生产组织（CDMO），以制造腺相关病毒（AAV）载体。Andelyn 将使用其悬浮型 AAV Curator™ 平台，生产临床级别的 AAV，用于治疗莱伯氏先天性黑朦16型（LCA16）。
莱伯氏先天性黑朦16型是一种由 KCNJ13 基因突变引起的严重早发性视网膜营养不良症。该基因在视网膜色素上皮细胞中表达一种关键离子通道。患者通常在出生后五年内出现视觉异常，随后在接下来的二十年中视网膜逐渐退化，最终导致失明。
针对该疾病的候选药物 HUB-101 已获得美国食品和药物管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病认定和孤儿疾病认定。作为合作的一部分，Andelyn 将优化和规模化 HUB-101 的生产工艺，生成符合 GMP 标准的质粒，并生产包含正常 KCNJ13 基因拷贝的 GMP 级载体。
Hubble Therapeutics 计划通过此次合作启动 HUB-101 的 I/II 期临床试验，目标是验证其在成人患者中的安全性和疗效。
Hubble Therapeutics 总裁 Jeff Sabados 表示：“在过去的18个月里，我们携手 Andelyn Biosciences 等顶尖合作伙伴，启动了一个面向成人和儿科患者的基因治疗开发计划，以帮助 LCA16 患者。Andelyn Biosciences 是超罕见和孤儿疾病基因治疗领域的全球领先者。我们感谢他们为帮助 Hubble Therapeutics 实现支持全球受此毁灭性遗传疾病影响家庭的承诺所付出的不懈努力。”
Andelyn Biosciences 首席商务官 Matt Niloff 补充道：“我们非常荣幸能够为 HUB-101 生产临床级材料，并在 Hubble Therapeutics 的 LCA16 计划中发挥关键作用，帮助其实现临床收益。”
通过这次合作，Hubble Therapeutics 和 Andelyn Biosciences 将致力于为罕见遗传性视力障碍患者提供新的希望。
编辑：王洪
排版：李丽
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