近日，BridgeBio公司宣布，其研发的Attruby（acoramidis）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的心肌病（ATTR-CM），以降低心血管相关死亡率和住院率。该药物的获批标志着ATTR-CM治疗领域迈出了重要一步，为患者带来了新的希望。
基于突破性临床数据获批
Attruby的批准基于ATTRibute-CM三期临床试验的积极结果。这项研究共招募了632名具有症状的ATTR-CM患者（包括野生型和变异型TTR相关患者），参与者按照2:1的比例被随机分配接受Attruby或安慰剂治疗，为期30个月。试验结果表明，Attruby在复合终点（包括全因死亡率、心血管相关住院率、N末端脑利钠肽原（NT-proBNP）水平和六分钟步行距离）上的表现显著优于安慰剂，Win Ratio达到1.8（p<0.0001）。
研究还显示，Attruby在改善患者生活质量（通过堪萨斯城心力衰竭问卷评估）和身体活动能力（通过六分钟步行测试评估）方面效果显著。此外，与安慰剂相比，Attruby治疗组的NT-proBNP水平增长率减少了一半，这进一步验证了其心血管保护作用。
创新机制，直击疾病根源
Attruby是一种近乎完全稳定转甲状腺素（TTR）的创新药物，旨在模拟一种被称为“T119M”的天然“救援突变”。通过稳定TTR四聚体，Attruby能够有效阻止蛋白质的错误折叠和沉积，从而维护TTR作为甲状腺素和维生素A运输蛋白的天然功能。这种作用机制不仅解决了ATTR-CM的根本原因，还为患者带来了显著的心血管获益。
安全性良好，患者耐受性高
在ATTRibute-CM试验中，Attruby总体耐受性良好。最常见的不良反应为轻度腹泻和腹痛，均无需停药即可缓解。由于不良事件导致的停药率在治疗组（9.3%）和安慰剂组（8.5%）之间几乎无差异，这表明Attruby是一种安全性较高的治疗选择。
市场前景与定价策略
Attruby的市场定价为每28天18,759.12美元。值得一提的是，BridgeBio宣布将为所有临床试验参与者终身免费提供该药物，以表达对他们贡献的感谢。与此同时，公司计划推动Attruby在欧洲、日本和巴西的审批，并已向欧洲药品管理局提交上市许可申请，预计将在2025年获得决定。此外，BridgeBio已与拜耳公司达成合作协议，授予其在欧洲的独家商业化权利。
专家与患者的肯定
Mayo Clinic的Martha Grogan博士表示：“转甲状腺素心脏淀粉样变是一种进展性疾病，如果未治疗，预后极差。Attruby的出现为患者提供了全新的治疗选择，其在三个月内就能显著降低全因死亡率和心血管住院率，令人鼓舞。”
Amyloidosis Support Groups总裁Muriel Finkel也强调：“Attruby的获批意味着更多希望和机会。这种新疗法将显著改善淀粉样变性患者的生活质量。”
BridgeBio首席执行官Neil Kumar博士表示：“这是BridgeBio成立以来的第三个FDA批准产品，体现了我们始终以患者为中心的使命。未来，我们将继续推动Attruby的全球上市，并探索其更广泛的治疗潜力。”
总结
Attruby的获批不仅为ATTR-CM患者提供了有效的治疗选择，也标志着科学家在攻克这一复杂疾病方面取得了重要进展。随着更多创新药物的问世，ATTR-CM正逐渐从一种致命疾病转变为可管理的慢性心血管疾病。
参考资料：https://www.genengnews.com/topics/drug-discovery/bridgebios-attruby-to-treat-heart-condition-attr-cm-receives-fda-approval/
编辑：周敏
排版：李丽
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