近日，发表在《BMJ Medicine》上的一项研究系统评估了美国食品药品监督管理局（FDA）“加速批准通道（accelerated approval pathway）”下癌症新药的真实临床获益及其对医保体系的经济影响。研究显示，该机制在为部分患者带来生存获益的同时，也造成了显著的医保支出压力，且多数药物并未最终证明能够延长患者生存期。
研究团队分析了2012年至2020年间通过 FDA 加速批准通道获得早期用药机会的 Medicare 受益人数据。结果显示，在此期间，约有 17.8 万名 Medicare 受益人使用了通过加速批准上市的抗癌药物。尽管该审批机制的初衷是让患者尽早获得潜在有效的治疗，但最终证据表明，只有不到一半的药物在后续研究中证实能够改善总体生存（overall survival）。
具体而言，仅有约 45% 的受益人所使用的加速批准药物，在后续确证性研究中被证明具有生存获益。总体估算显示，这些早期可及药物共为 Medicare 人群带来了约 7.6 万个额外生命年（life-years）。然而，这一获益高度集中，超过三分之二的新增生命年主要来自仅三种用于黑色素瘤和肺癌治疗的药物。
在经济层面，加速批准通道带来的医保支出显著增加。研究估算，Medicare 在这些早期可及癌症药物上的支出比替代治疗方案多出 200 多亿美元，平均每增加 1 个生命年需额外支付约 26.3 万美元。不同癌种之间的成本效益差异巨大，例如，黑色素瘤相关药物的成本约为每生命年 2.6 万美元，而部分乳腺癌药物的成本则高达每生命年 450 万美元。
论文第一作者、伦敦政治经济学院（London School of Economics）卫生政策副教授 Huseyin Naci 指出，加速批准机制在个别情况下确实能够挽救生命，但总体来看，多数药物并未带来明确的生存获益，却给 Medicare 带来了巨大的财政负担。这一现象引发了关于如何在“快速可及”和“确凿疗效证据”之间取得平衡的政策讨论。
FDA 的加速批准机制允许药物基于替代终点（surrogate endpoints）而非总体生存等长期结局提前上市。按照监管要求，制药企业需在药物获批后开展确证性研究以验证临床获益。然而，历史数据显示，这一要求并未始终得到落实。1992 年至 2020 年间，通过加速批准上市的药物中，近一半仍缺乏完成的后续确证性研究。
耶鲁大学医学院及公共卫生学院教授、共同作者 Joseph Ross 表示，已获批使用的治疗手段必须通过后续随机对照试验明确其对总体生存的影响，并据此采取相应的监管措施，从而将有限的 Medicare 资源引导至真正具有临床价值的治疗。
哈佛医学院人群医学副教授、论文通讯作者 Anita Wagner 进一步指出，FDA 还应更加清晰地向临床医生和患者传达加速批准药物所存在的不确定性，以支持更为知情的临床决策和患者选择。
研究认为，该分析为重新审视癌症药物加速批准机制的临床价值与经济可持续性提供了重要证据，也为未来监管政策的优化提供了数据基础。
参考文献：Huseyin Naci et al, Costs and benefits of early access to new cancer drugs through the US Food and Drug Administration's accelerated approval pathway: retrospective observational study and economic evaluation, BMJ Medicine (2025). DOI: 10.1136/bmjmed-2025-001934
编辑：王洪
排版：李丽
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