全球首个使用患者自体诱导多能干细胞来源多巴胺能神经元前体细胞的I/IIa期临床试验公布了中期结果。斯克里普斯研究所Jeanne Loring博士在国际干细胞研究学会2026年年会上报告了8名患者移植一年后的初步发现，并介绍了为支持这一个性化疗法而开发的新型质量控制工具。
帕金森病是一种因大脑中多巴胺能神经元逐渐丧失而引发的进行性神经系统疾病，患者随着多巴胺水平下降，会出现震颤、僵直、运动迟缓及平衡障碍等症状。现有药物治疗只能暂时改善症状，无法阻止疾病进展或替补已丧失的神经元。
此次试验采用了一种从每位患者自身细胞出发制备多巴胺能神经元前体细胞的方案。由于每位患者的细胞具有独特性，研究团队专门开发了新型基因组质量控制方法，以确保制备的细胞符合移植要求。在整个制备过程中，研究人员利用全基因组测序建立了快速淘汰策略，旨在及早识别诱导多能干细胞在扩增和分化过程中可能出现的不良基因变异。
Loring表示："自体细胞疗法最大的挑战在于为每位患者的细胞建立可靠的治疗资质认定方法。我们开发的基因组分析方法，能够应对细胞系异质性并识别诱导多能干细胞分裂过程中产生的突变，为个性化疗法的制备建立了严格的质量框架。"
这项试验针对的是散发性帕金森病患者。目前已有多项临床研究在评估干细胞来源的多巴胺能神经元，但这是首个将自体诱导多能干细胞来源的多巴胺能神经元前体细胞移植至大脑多巴胺能神经元输入受损区域的I/IIa期临床试验。
中期结果来自8名轻至中度帕金森病患者，这些患者对左旋多巴治疗仍有响应，并在移植后12个月接受了评估。Loring表示："数十年来我们已知，当使用适当的细胞时，移植年轻的多巴胺能神经元可以逆转帕金森病症状。如果这些发现随时间持续成立，我们希望看到随着移植细胞的成熟，患者生活质量得到持续改善。"
Loring指出，目前的结果为这一方案提供了重要的概念验证，但仍有若干问题有待解答，包括确定最优治疗剂量。她表示，这些发现为个性化干细胞疗法的安全性和潜在有效性提供了概念验证，是该领域将自体诱导多能干细胞技术转化为临床疗法进程中的重要里程碑。
参考资料：https://medicalxpress.com/news/2026-07-highlight-personalized-stem-cell-therapy.html
编辑：王洪
排版：李丽
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