美国食品药品监督管理局近日批准了一种治疗转移性胰腺癌的新型突破性药物daraxonrasib，商品名Rasonque，由Revolution Medicines公司研发生产，采用每日两粒的口服给药方案。这是胰腺癌治疗领域的重要里程碑，相关三期临床试验结果此前已发表于《新英格兰医学杂志》。

胰腺癌是目前最难治疗的癌症之一，五年生存率约为13%，是所有主要癌症中最低的。对于晚期患者，化疗往往疗效有限，肿瘤可在化疗进行过程中停止响应甚至继续生长。此次FDA批准使daraxonrasib可用于此前已接受过化疗的转移性胰腺癌患者。

三期临床试验共纳入500名转移性胰腺癌患者，其中大多数携带特定的致癌基因突变，所有患者此前均已接受过治疗。参与者被随机分配接受daraxonrasib或化疗。在携带相关突变的患者中，daraxonrasib组的中位总生存期为13.2个月，化疗组为6.6个月；在全部参与者（包括无突变者）中，两组的中位总生存期分别为13.2个月和6.7个月，daraxonrasib均将生存时间延长约一倍。部分接受这一药物的患者存活了数年——这在晚期胰腺癌患者中极为罕见。

参与该临床试验的Baptist Health Herbert Wertheim癌症研究所肿瘤内科医生Kyaw Lwin Aung解释道："daraxonrasib是一种靶向疗法，而非化疗，其作用机制与化疗完全不同——它靶向胰腺癌细胞中激活的KRAS蛋白。"在许多胰腺癌病例中，RAS蛋白的突变使该基因持续处于"开启"状态，不断向癌细胞发出持续生长的指令，而daraxonrasib正是针对这一异常靶点发挥作用。

Aung表示："我们现在可以展望一个胰腺癌患者无需化疗的未来，这是一个了不起的里程碑。"

目前，这一药物的定价尚不明确。

参考资料：https://www.scientificamerican.com/article/u-s-approves-breakthrough-pancreatic-cancer-drug-heralding-a-new-era-for-an-intractable-disease/

编辑：王洪

排版：李丽